初创成立即获近亿元种子轮融资，「多元化平台」模式推进科研成果从1-100｜独家
日前，一家基因疗法初创公司科镁信生物医药（Carcell Biopharma，"科镁信"）宣布完成超亿元种子融资，并正式走出隐匿模式。本次融资获得多方超额认购，由汇鼎投资领投，其他跟投方包括博远资本、联想之星等。官方通稿指出，所筹的资金将用于开发多种平台技术，推进候选药物临床前开发以及建设位于上海的综合研发和制造中心。科镁信由新加坡生物医药孵化器 EVX Ventures 孵化而来，主打 "platform of platforms"（多元化平台）模式，方向瞄准了 "下一代" 细胞和基因疗法。EVX Ventures 是一家聚焦生命科学领域早期项目的孵化的 VC，成立于 2018 年，已相继孵化出多家生物技术公司。据悉，这也是 EVX Ventures 创始人林向前与香港城市大学副教授史家海共同创办的第二家公司。此前，两人共同创办了 Carmine Therapeutics，这是一家基于红细胞细胞外囊泡 (RBCEV) 开发 "下一代" 非病毒基因疗法的公司。史家海告诉生辉，事实上，科镁信的成立是建立在技术创新和商业模式创新两大基础之上。最近，史家海的实验室开发出了第二代红细胞递送技术，他有意推进该技术的转化。林向前早期项目孵化经验丰富，擅长实验室技术的转化工作。一番交谈下来，两人从多个维度讨论了这项技术的可行性、不确定性，以及其他具有商业化前景的技术。"我们实验室提出了技术创新，林向前提出了商业模式的创新。" 一边是技术创新，一边是模式创新，两种思维碰撞出了不一样的火花。今年 9 月，科镁信正式落地上海，同时在新加坡和美国波士顿分别设有分部。史家海告诉生辉，科镁信的 "多元化平台" 模式就是不断寻找一些新技术，然后进行产业化运作，把这些新技术通过平台转化成产品。我们对技术的筛选也有一些考虑，在中国必须属于 FIC，拥有全球知识产权，然后在中国放大生产，走向全球市场。现在，科镁信已经建立了工程化红细胞平台和基于脂质纳米颗粒的非病毒载体平台。工程化红细胞平台也就是基于史家海实验室开发出的 "第二代红细胞递送技术"。提到第二代红细胞技术，我们需要回顾一下 "第一代红细胞技术"。近半个世纪以来，基于红细胞的药物递送系统一直是业内的研发热点，也被视为是下一个颠覆性的技术。该领域的先行者是 Rubius Therapeutics，这是全球首家红细胞疗法公司，于 2018 年登陆纳斯达克。该公司通过干细胞工程化改造开发出了一种红细胞疗法（RCT），这种方法可将供体的造血干细胞改造成特殊的 "治疗性" 红细胞，并在体外大规模培养，将其作为药物载体像 "输血" 一样将药物回输到患者体内，从而治疗疾病。Rubius Therapeutics 独创的 RCT 来源于 MIT 教授 Harvey Lodish 实验室的一项关于红细胞工程化改造的研究，当时史家海正在 Harvey Lodish 实验室团队从事博士后研究，他也是该论文的第一作者。史家海将此前在 Harvey Lodish 实验室开发的技术（也就是 Rubius Therapeutics 采用的技术）称之为 "第一代红细胞技术"。"第一代红细胞技术开创了递送技术的新局面，但也具有局限性，比如细胞难以获取、从干细胞分化、成本特别高、质控难度大、CMC 复杂等问题。" 史家海继续补充道。史家海实验室一直在从事红细胞等递送体系的基础研发工作，不断从基础研究层面进行突破。针对第一代技术的难题，回国之后，史家海团队开始重新开发第二代红细胞技术，该技术也是科镁信成立的一大基础。" 新系统不再需要利用干细胞分化，可以直接用成熟红细胞进行，技术更为简便，成本会更低，大约可以降低 100 倍，同时降低了制造难度，制造时间也从 28 天缩短到了 3 天。" 史家海说。不过，史家海暂未透露第二代红细胞技术的具体细节。他只透露科镁信拥有第二代红细胞技术的独家专利，且该专利与第一代红细胞技术专利并无冲突，在适应症选择上可能会借鉴 Rubius Therapeutics。无论是第二代红细胞技术还是基于 LNP 非病毒载体技术，科镁信更关注从 1-100 的过程。史家海指出，科镁信将会利用中国制造业优势转化有潜力的技术，在国内生产、全球供应的一种模式，成功率相对会更大，在中国市场会更容易受到认可。科镁信的产品管线瞄准了细胞与基因疗法，这是当前药物研发最热门的赛道之一。根据德勤发布的相关数据，在 2025 年全球细胞和基因疗法市场规模预计将超 119.6 亿美元。上文提到的第二个平台是基于脂质纳米颗粒的非病毒载体平台，以此开发非病毒基因疗法，也就是通常说的 "下一代" 基因疗法。目前，临床上基因治疗最常用的递送载体是病毒载体，包括 AAV、慢病毒等。根据 2020 年底的最新统计，在临床试验使用的病毒载体中，AAV 占比超过 40%，慢病毒占比紧随其后，约为 30.7%。以 AAV、慢病毒可以说是基因治疗递送系统中的 ' 当红炸子鸡 '，大大小小的公司都在争相开发基于病毒载体的基因疗法。" 实际上，无论是病毒载体还是非病毒载体本质上都是递送基因片段的工具，病毒载体更为成熟、竞争相对火热，非病毒载体领域的机遇可能会更大。更直白一点来说，在病毒载体领域可能硬刚不过，为何不找一个新方向来走？" 史家海说。病毒载体具有转染效率高和可特异性靶向组织等多种优势，但是不可避免存在免疫原性、递送容量小、使用次数受限、生产工艺复杂、制备周期很长等问题；非病毒载体安全性高、递送片段更大、量产门槛低、价格便宜，但同时也面临靶向性与转染效率不高等问题。史家海认为，病毒载体和非病毒载体各有千秋，病毒载体和非病毒载体最好的发展方式是各自找到更能发挥价值的地方，扬长避短。非病毒载体取代不了病毒载体，也不会只有病毒载体一种，未来递送载体会呈多样化发展。上文提到的红细胞外囊泡公司 Carmine Therapeutics 则基于红细胞外囊泡实现药物递送，这属于第三代基因疗法。与基于病毒载体、LNP 的基因疗法不同，第三代基因治疗选择天然的外泌体（外囊泡）作为递送工具。"我们做的事情就是找到病毒载体的不足点，利用非病毒载体去解决这些问题，开发新型的非病毒基因疗法治病救人。" 史家海坦言。https://en.prnasia.com/releases/apac/carcell-biopharma-closes-an-oversubscribed-financing-round-led-by-hyfinity-investments-338900.shtml?utm_source=cleartime-customer&utm_medium=email
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