近日,总部位于美国马里兰州的免疫细胞疗法公司 Arcellx 宣布登陆纳斯达克市场,以股票代码“ACLX”进行首次公开交易,以 15 美元/股的价格发行 825 万股普通股,预计收益 1.238 亿美元。上市首日,Arcellx 以 19 美元/股开盘,较发行价涨超 26%,当日收盘价为 16.8 美元/股。目前,Arcellx 正在针对复发/难治性多发性骨髓瘤、急性髓系白血病(Acute Myelocytic Leukemia,AML)、骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes,MDS)以及实体瘤开发细胞疗法。招股书显示,此次公开募股所获收益将用于推动其 CAR-T 疗法用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的关键性临床试验,同时推动其在研的可控 CAR-T 疗法进入临床开发阶段。Arcellx 在 2014 年成立,并开始着手开发具有独特适应性、可控的新型免疫细胞疗法,包括新型合成结合骨架 D-Domain、以及基于 D-Domain 的 ddCAR 平台和 ARC-SparX 平台。与目前使用最为广泛的 scFv(单链可变片段)抗原结合结构域不同,D-Domain 是一个短的多肽,可自发折叠成稳定的 α-螺旋结构,为具有疏水核心的小型、稳定、全合成的抗原结合剂,此前的临床前研究结果显示,与 scFv 相比,D-Domain 的转化效率、细胞表达率更高,毒性更低。基于 D-Domain 结构,Arcellx 开发了具有靶向 D-Domain 结构特异性抗原的工程化 T 细胞 ddCAR 平台,与靶细胞上的抗原结合后,ddCAR 会激活 T 细胞以杀死靶细胞。利用这一平台,该公司已经开发了针对 BCMA 抗原的疗法 CART-ddBCMA,这也是公司的主要候选产品。2019年,CART-ddBCMA 获得 FDA 的 IND 审批,目前该疗法正在针对复发/难治性多发性骨髓瘤进行 I 期临床研究。2021 年 12 月,Arcellx 公布的 CART-ddBCMA 疗法 I 期临床研究初步数据显示,截至 2021 年 11 月 4 日,共有 22 例复发/难治性多发性骨髓瘤受试者可供评估,其中 19 例可进行疗效评估,客观缓解率为 100%,68% 得到完全缓解。此外,Arcellx 开发的下一代 CAR-T 疗法 ARC-SparX 为结合了 SparX 蛋白和基于 D-Domain 通用型 CAR-T 细胞的 ARC-T 细胞平台,ARC-SparX 将通过仅识别 SparX 蛋白的 ARC-T 识别事先输入的 SparX 蛋白,识别目标肿瘤细胞,激活 T 细胞、杀死靶细胞。图|ARC-SparX 作用示意图(来源:Arcellx 官网)该公司的临床前研究表明,ARC-SparX 疗法下,可通过修改 SparX 蛋白进行特异性调整,同时也能够通过控制 SparX 蛋白剂量实现的 CAR-T 细胞活性的控制,实现疾病治疗的可控。2021 年,这款可控的治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的 ARC-SparX 方案获得 IND 批准。利用其核心技术平台,Arcellx 已围绕复发/难治性多发性骨髓瘤、AML、MDS 等疾病开发了多条管线,目前多处于技术研发或临床前研究阶段。据外媒报道,Arcellx 计划今年上半年将 ARC-SparX 疗法推向临床。参考资料:
https://www.biospace.com/article/cell-therapy-player-arcellx-now-trading-on-the-nasdaq/
https://endpts.com/biotech-bear-market-be-damned-car-t-player-arcellx-raises-123m-ipo/
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