近日，总部位于美国马里兰州的免疫细胞疗法公司 Arcellx 宣布登陆纳斯达克市场，以股票代码“ACLX”进行首次公开交易，以 15 美元/股的价格发行 825 万股普通股，预计收益 1.238 亿美元。上市首日，Arcellx 以 19 美元/股开盘，较发行价涨超 26%，当日收盘价为 16.8 美元/股。目前，Arcellx 正在针对复发/难治性多发性骨髓瘤、急性髓系白血病（Acute Myelocytic Leukemia，AML）、骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes，MDS）以及实体瘤开发细胞疗法。招股书显示，此次公开募股所获收益将用于推动其 CAR-T 疗法用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的关键性临床试验，同时推动其在研的可控 CAR-T 疗法进入临床开发阶段。Arcellx 在 2014 年成立，并开始着手开发具有独特适应性、可控的新型免疫细胞疗法，包括新型合成结合骨架 D-Domain、以及基于 D-Domain 的 ddCAR 平台和 ARC-SparX 平台。与目前使用最为广泛的 scFv（单链可变片段）抗原结合结构域不同，D-Domain 是一个短的多肽，可自发折叠成稳定的 α-螺旋结构，为具有疏水核心的小型、稳定、全合成的抗原结合剂，此前的临床前研究结果显示，与 scFv 相比，D-Domain 的转化效率、细胞表达率更高，毒性更低。基于 D-Domain 结构，Arcellx 开发了具有靶向 D-Domain 结构特异性抗原的工程化 T 细胞 ddCAR 平台，与靶细胞上的抗原结合后，ddCAR 会激活 T 细胞以杀死靶细胞。利用这一平台，该公司已经开发了针对 BCMA 抗原的疗法 CART-ddBCMA，这也是公司的主要候选产品。2019年，CART-ddBCMA 获得 FDA 的 IND 审批，目前该疗法正在针对复发/难治性多发性骨髓瘤进行 I 期临床研究。2021 年 12 月，Arcellx 公布的 CART-ddBCMA 疗法 I 期临床研究初步数据显示，截至 2021 年 11 月 4 日，共有 22 例复发/难治性多发性骨髓瘤受试者可供评估，其中 19 例可进行疗效评估，客观缓解率为 100%，68% 得到完全缓解。此外，Arcellx 开发的下一代 CAR-T 疗法 ARC-SparX 为结合了 SparX 蛋白和基于 D-Domain 通用型 CAR-T 细胞的 ARC-T 细胞平台，ARC-SparX 将通过仅识别 SparX 蛋白的 ARC-T 识别事先输入的 SparX 蛋白，识别目标肿瘤细胞，激活 T 细胞、杀死靶细胞。图|ARC-SparX 作用示意图（来源：Arcellx 官网）该公司的临床前研究表明，ARC-SparX 疗法下，可通过修改 SparX 蛋白进行特异性调整，同时也能够通过控制 SparX 蛋白剂量实现的 CAR-T 细胞活性的控制，实现疾病治疗的可控。2021 年，这款可控的治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的 ARC-SparX 方案获得 IND 批准。利用其核心技术平台，Arcellx 已围绕复发/难治性多发性骨髓瘤、AML、MDS 等疾病开发了多条管线，目前多处于技术研发或临床前研究阶段。据外媒报道，Arcellx 计划今年上半年将 ARC-SparX 疗法推向临床。参考资料：
https://www.biospace.com/article/cell-therapy-player-arcellx-now-trading-on-the-nasdaq/
https://endpts.com/biotech-bear-market-be-damned-car-t-player-arcellx-raises-123m-ipo/
-End-
本站仅提供存储服务，所有内容均由用户发布，如发现有害或侵权内容，请
点击举报。
