Orna收购RNA递送技术新锐，扩大技术协同效应，计划拓展RNA药物更多可能性

当地时间 5 月 23 日，工程化环形 RNA 疗法明星公司 Orna Therapeutics 宣布收购 RNA 药物研发公司 ReNAgade Therapeutics，以巩固其在环状 RNA 疗法领域的领导地位。不过，此次交易的财务条款尚未披露。

与此同时，ReNAgade Therapeutics 的首席执行官 Amit Munshi 将会接替 Tom Barnes 成为 Orna Therapeutics 的首席执行官，Orna Therapeutics 原首席执行官 Tom Barnes 将继续在合并后的公司担任董事会成员兼科学顾问委员会主席。

（来源：Orna Therapeutics 官网）

Amit Munshi 拥有超 30 年生物技术行业经验，专注于开发变革性药物。此前，他曾担任纳斯达克上市公司 Arena Pharmaceuticals（Nasdaq:ARNA）的总裁兼首席执行官，将公司从一家市值 3 亿美元的公司发展成为一家拥有 37 个项目、4 种药物和 11 种适应症的处于临床后期阶段的生物制药公司。

Amit Munshi 表示，“以 RNA 为中心的方法有望取代传统的细胞疗法，并重塑医学的未来。此次收购将两家公司的优势和能力整合在一起，有望扩大技术协同效应，并增加两家公司专业知识的深度和广度，推动研发 RNA 疗法。我们将会把 Orna Therapeutics 的环状 RNA 表达技术与 ReNAgade 基于 LNP 的 RNA 递送系统和编辑能力相结合，以此解决药物开发过程中的迫切挑战。”

本次收购的主角 Orna Therapeutics 是一家成立于 2019 年的生物技术公司，公司建立在麻省理工学院 Alex Wesselhoeft 博士和 Daniel Anderson 博士的研究基础上。其正在搭建环状 RNA 技术平台 oRNA® 和脂质纳米颗粒（LNP）递送技术平台，并基于这些技术平台扩展环状 RNA 的治疗可能性。

根据官网的介绍，这家公司开发了一种工程化的 RNA 分子，称为 oRNA，可以进行高效的自催化环化。与传统的线性 mRNA 疗法相比，这种环状 RNA 可以简化生产、增加蛋白质表达和免疫静息；新合成的 oRNA 分子会被紧凑地包装到专有的 LNP 中。一旦进入体内，血清蛋白就会附着在 LNP 表面并将它们递送到靶细胞，并释放 oRNA 分子。

目前，Orna Therapeutics 重点关注肿瘤、自身免疫疾病、遗传疾病等，已经开发了多条在研管线，包括体内 CAR-T 疗法和体内基因编辑治疗。此前，这家公司曾公布了一些主要项目和相关平台的数据，验证了技术平台的可行性，并在小鼠模型中证明了其肿瘤抑制和根除能力，表示有潜力转化到非人类灵长类动物和患者。

▲图 | 在研管线（来源：Orna Therapeutics 官网）

其主要项目体内原位 CAR 疗法 panCAR-RNA 疗法结合了 oRNA 和定制化的 LNP，可以在患者体内产生改良的免疫细胞。这种易于重复给药的形式不需要患者淋巴清除，并且可以实现可靠的剂量控制，克服体外 CAR-T 疗法的障碍。相关数据表明，oRNA-LNP 可以根除小鼠模型中的癌细胞。当时该公司还表示计划在剂量方面进一步优化，预计在 2024 年进入临床阶段。

这家公司还获得了默沙东的赏识，2022 年 8 月，默沙东宣布与 Orna Therapeutics 达成合作，共同发现和开发基于环形 RNA 的多个研发项目，包括开发针对传染病和肿瘤的疫苗和 RNA 疗法等。这笔合作的总金额高达 35 亿美元，预付款达到了 1.5 亿美元。

收购交易的另一主角是 ReNAgade Therapeutics。这是一家拥有新型 RNA 递送平台的生物技术公司，旨在通过结合递送、编码、编辑、插入技术克服 RNA 药物的局限性，大规模精确纠正致病突变。该公司成立于 2020 年，由 MPM Capital 孵化，2023 年 5 月带着 3 亿美元 A 轮融资走出隐匿模式。

现阶段，该公司开发了广泛的 RNA 递送系统，正在极大扩展可治疗疾病的范围。其结合新型 RNA 递送平台与综合 RNA 平台建立了一个全面的互补平台，将专有的递送技术包括新型 LNP 与广泛的编码、编辑和基因插入工具结合在一个全 RNA 系统中，从而实现一体化递送、编码、编辑和基因插入，以生产新药。

（来源：ReNAgade Therapeutics 官网）

值得一提的是，该公司在公开亮相之时，就已经与 Orna Therapeutics 组建了合资公司，专注于开发递送技术，旨在将 ReNAgade 的递送平台与 Orna 的环状 RNA 技术相结合。

公开资料显示，完成合并之后的 Orna Therapeutics 将会继续推进用于治疗癌症和自身免疫性疾病的 panCAR 药物，以及与默沙东的疫苗和其他基因治疗项目。

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