当地时间 5 月 23 日,工程化环形 RNA 疗法明星公司 Orna Therapeutics 宣布收购 RNA 药物研发公司 ReNAgade Therapeutics,以巩固其在环状 RNA 疗法领域的领导地位。不过,此次交易的财务条款尚未披露。
与此同时,ReNAgade Therapeutics 的首席执行官 Amit Munshi 将会接替 Tom Barnes 成为 Orna Therapeutics 的首席执行官,Orna Therapeutics 原首席执行官 Tom Barnes 将继续在合并后的公司担任董事会成员兼科学顾问委员会主席。
(来源:Orna Therapeutics 官网)
Amit Munshi 拥有超 30 年生物技术行业经验,专注于开发变革性药物。此前,他曾担任纳斯达克上市公司 Arena Pharmaceuticals(Nasdaq:ARNA)的总裁兼首席执行官,将公司从一家市值 3 亿美元的公司发展成为一家拥有 37 个项目、4 种药物和 11 种适应症的处于临床后期阶段的生物制药公司。
Amit Munshi 表示,“以 RNA 为中心的方法有望取代传统的细胞疗法,并重塑医学的未来。此次收购将两家公司的优势和能力整合在一起,有望扩大技术协同效应,并增加两家公司专业知识的深度和广度,推动研发 RNA 疗法。我们将会把 Orna Therapeutics 的环状 RNA 表达技术与 ReNAgade 基于 LNP 的 RNA 递送系统和编辑能力相结合,以此解决药物开发过程中的迫切挑战。”
本次收购的主角 Orna Therapeutics 是一家成立于 2019 年的生物技术公司,公司建立在麻省理工学院 Alex Wesselhoeft 博士和 Daniel Anderson 博士的研究基础上。其正在搭建环状 RNA 技术平台 oRNA® 和脂质纳米颗粒(LNP)递送技术平台,并基于这些技术平台扩展环状 RNA 的治疗可能性。
根据官网的介绍,这家公司开发了一种工程化的 RNA 分子,称为 oRNA,可以进行高效的自催化环化。与传统的线性 mRNA 疗法相比,这种环状 RNA 可以简化生产、增加蛋白质表达和免疫静息;新合成的 oRNA 分子会被紧凑地包装到专有的 LNP 中。一旦进入体内,血清蛋白就会附着在 LNP 表面并将它们递送到靶细胞,并释放 oRNA 分子。
目前,Orna Therapeutics 重点关注肿瘤、自身免疫疾病、遗传疾病等,已经开发了多条在研管线,包括体内 CAR-T 疗法和体内基因编辑治疗。此前,这家公司曾公布了一些主要项目和相关平台的数据,验证了技术平台的可行性,并在小鼠模型中证明了其肿瘤抑制和根除能力,表示有潜力转化到非人类灵长类动物和患者。
▲图 | 在研管线(来源:Orna Therapeutics 官网)
其主要项目体内原位 CAR 疗法 panCAR-RNA 疗法结合了 oRNA 和定制化的 LNP,可以在患者体内产生改良的免疫细胞。这种易于重复给药的形式不需要患者淋巴清除,并且可以实现可靠的剂量控制,克服体外 CAR-T 疗法的障碍。相关数据表明,oRNA-LNP 可以根除小鼠模型中的癌细胞。当时该公司还表示计划在剂量方面进一步优化,预计在 2024 年进入临床阶段。
这家公司还获得了默沙东的赏识,2022 年 8 月,默沙东宣布与 Orna Therapeutics 达成合作,共同发现和开发基于环形 RNA 的多个研发项目,包括开发针对传染病和肿瘤的疫苗和 RNA 疗法等。这笔合作的总金额高达 35 亿美元,预付款达到了 1.5 亿美元。
收购交易的另一主角是 ReNAgade Therapeutics。这是一家拥有新型 RNA 递送平台的生物技术公司,旨在通过结合递送、编码、编辑、插入技术克服 RNA 药物的局限性,大规模精确纠正致病突变。该公司成立于 2020 年,由 MPM Capital 孵化,2023 年 5 月带着 3 亿美元 A 轮融资走出隐匿模式。
现阶段,该公司开发了广泛的 RNA 递送系统,正在极大扩展可治疗疾病的范围。其结合新型 RNA 递送平台与综合 RNA 平台建立了一个全面的互补平台,将专有的递送技术包括新型 LNP 与广泛的编码、编辑和基因插入工具结合在一个全 RNA 系统中,从而实现一体化递送、编码、编辑和基因插入,以生产新药。
(来源:ReNAgade Therapeutics 官网)
值得一提的是,该公司在公开亮相之时,就已经与 Orna Therapeutics 组建了合资公司,专注于开发递送技术,旨在将 ReNAgade 的递送平台与 Orna 的环状 RNA 技术相结合。
公开资料显示,完成合并之后的 Orna Therapeutics 将会继续推进用于治疗癌症和自身免疫性疾病的 panCAR 药物,以及与默沙东的疫苗和其他基因治疗项目。
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