小分子药物发现与开发初创 Exo Therapeutics（以下简称为 “Exo”）正在通过靶向外位点解锁 “不可成药” 靶点。
美东时间 12 月 16 日，Exo 宣布已经完成了 2500 万美元 A 轮融资，本轮融资的投资方包括 Newpath Partners、诺华风险投资基金（Novartis Venture Fund）、Charles River Ventures（CRV） 和 6 Dimensions Capital。据了解，本轮所筹资金将会用于推进其 4 个临床前管线进入临床阶段。
药物脱靶毒性是当前药物研发的一大难点之一。靶向酶活性的小分子药物主要集中在一些传统的催化位点上，通常产生的药物特异性较低。为了解决特异性比较低的问题，David Liu 教授（刘如谦教授）和 Alan Saghatelian 教授的实验室开发出了一个小分子酶抑制剂发现平台，该平台可以靶向酶的远端结合位点（外位点），这克服了活性位点和变构调节剂所发生的竞争性结合和脱靶活性等问题，提高了配体特异性，并相应降低了副作用。
Exo 的技术平台来源于 David Liu 实验室，正在计划将该平台商业化，生产更具特异性的高效药物。Exo 宣称正在利用其专有的 ExoSight TM 平台，开发能与外位点、独特结合位点等结合的候选药物管线。这些结合位点可以重新编程酶活性，并发挥精准且强大的治疗效果。据了解，该团队已经发现了一系列具有肿瘤治疗潜力的高价值靶点。
David Liu 是 Exo 的联合创始人兼科学顾问委员会的成员，2017 年入选《自然》“全球十大科学人物”。他是基因编辑领域的先驱，曾创办了纳斯达克上市公司 Beam Therapeutics、Editas Therapeutics 等；另外一位联合创始人 Alan Saghatelian 是美国索尔克生物研究所的教授，一直从事代谢物和多肽分子药物研发，并加速糖尿病领域新药的开发；Exo 的首席执行官 Michael Bruce 博士曾任职于辉瑞和 CRISPR Therapeutics 等公司，还曾负责全球第四个获批的 TKI 抑制剂波舒替尼（Bosutinib）从临床前开发到 IND 阶段的开发工作。
图 | 从左到右依次为联合创始人 David Liu 教授、首席执行官 Michael Bruce 博士、联合创始人 Alan Saghatelian 教授（来源：公开资料）
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