全球重量级药研大咖加盟君圣泰，刘利平：全球创新是大势所趋丨专访
2 月 27 日，香港著名影星吴孟达因肝癌逝世，也因此，肝癌的 “威力” 在近期频繁地展现在大众面前。
其实，肝癌一直是最常见的恶性肿瘤之一。不久前，世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的全球最新癌症数据也显示，在 2020 年全球新发病率前十的癌症中，肝癌以 9% 的发病率位居第五。而对于导致肝硬化或肝癌的常见慢性肝病之一的非酒精性脂肪性肝炎（NASH），目前尚没有药物在全球范围内获批上市。随着丙型肝炎对公众健康的影响开始减弱，NASH 正逐渐成为导致肝癌和肝移植的主要原因，加之对症特效药物的市场空白局面，近几年 NASH 药物研发的竞争尤为激烈，并在 2019 年取得了突破性进展。2019 年，生物制药公司 Intercept Pharmaceuticals（以下简称 “Intercept”）向 FDA 提交了奥贝胆酸（Ocaliva，OCA）的新药申请，成为 NASH 药物申请 “第一人”，当时业内人士预测其有望成为 FDA 批准的首款 NASH 药物。但 FDA 却于 2020 年 6 月宣布了拒绝 OCA 的上市申请，FDA 认为，OCA 中期组织学终点数据带来的获益仍具有不确定性，并建议 Intercept 提供后续有效性和安全性数据，以评估是否达到获益风险比。此外，当年还有多款 NASH 药物进入临床 III 期试验。2020 年 3 月，印度制药公司 Zydus Cadila 的过氧化物酶体增殖物活化受体（PPAR）激动剂 Saroglitazar 在印度被批准用于治疗 NASH。业内人士认为，NASH 药物的临床应用将在未来几年成熟，且全球医药健康领域领先的市场调研机构 EvaluatePharma 预测：到 2025 年，NASH 药物的全球市场规模可达到 400 亿美元。面对这一巨大的市场机会，在国内，创新药物研发公司君圣泰正处于领先位置。君圣泰成立于 2011 年，目前该公司原创研发的 NASH 1 类新药 HTD1801 已经在美国完成临床 IIa 试验，试验结果到达预设的主要终点及多个重要的次要终点。并且就在近期，君圣泰还任命了前 Intercept 高级副总裁 Leigh MacConell 博士为首席开发官。此前，MacConell 博士领导了 OCA 在全球的临床开发，拥有超过 20 年的药物研究和开发经验，入职君圣泰后将带领公司的全球临床开发、监管申报和质量控制，推动公司产品管线的发展，直接向君圣泰创始人兼首席执行官刘利平博士汇报。为此，生辉与刘利平进行了交流，并对其公司新药 HTD1801 的进展、公司未来的规划以及 NASH 药物研发的难点等方面展开了讨论。据刘利平介绍，HTD1801 临床 IIa 试验结果显示：不但可显著降低肝脂、调控血糖和肝脏炎症，还可以改善血脂和体重，呈现出对肝脏、代谢、心血管全方位调节作用的独特优势。她还提到，目前君圣泰主要的产品管线包括：HTD1801、HTD4010、HTD 2802。其中 HTD1801 用于治疗非酒精性脂肪肝炎、原发性硬化性胆管炎、原发性胆汁性胆管炎；且 HTD1801 针对 NASH 和罕见病原发性硬化性胆管炎适应症均已获得 FDA 授予的快速通道审评资格；HTD4010 用于治疗急性胰腺炎；HTD 2802 用于治疗炎症性肠病。刘利平：我出生在医学世家，从小受家庭的熏陶，认为救死扶伤是我的责任。我本人在 25 岁获得南开大学化学博士学位，随后到加拿大多伦多和美国肽学会（APS）与前主席 Dr. Charles Deber 一起工作，从事基础研究，但我对药物开发很感兴趣。于是博士后研究工作结束后，便加入了 CTL Immunotherapy Corp. 开始生物技术职业生涯。之后又在多家美国生物技术公司领导药物研发。2010 年，中国政府公布了 “十二・五” 规划，生物技术产业成为未来重点发展的七大新兴产业之一。借此政策利好，我决定回到中国，将多年来在海外积累的科学研究和商业学习经验运用到实践中去。于是 2011 年，君圣泰在深圳诞生。希望开发具有全球视野的药物，解决全球尚未满足的临床需求。刘利平：公司目前主要产品管线包括：HTD1801、HTD4010、HTD 2802。其中 HTD1801 用于治疗非酒精性脂肪肝炎、原发性硬化性胆管炎、原发性胆汁性胆管炎；HTD4010 用于治疗急性胰腺炎；HTD 2802 用于治疗炎症性肠病。目前，用于治疗非酒精性脂肪肝炎的原创 1 类新药 HTD1801，已经在美国完成临床 IIa 试验，试验结果到达预设的主要终点及多个重要的次要终点：* 不但显著降低肝脂、调控血糖和肝脏炎症，还可以改善血脂和体重，呈现出对肝脏、代谢、心血管全方位调节作用的独特优势。*在针对罕见病原发性硬化性胆管炎适应症中，HTD1801 也已在美国、加拿大的 20 余家临床研究中心完成 II 期国际多中心临床试验。初步结果显示，药物安全性良好，未发现与药物相关的严重不良反应，准备进入 III 期临床试验。针对上述两个适应症的 HTD1801 都获得 FDA 授予的快速通道审评资格，其中针对罕见病原发性硬化性胆管炎的快速通道审评资格是 FDA 在该适应症领域授予的第一个认证。SciPhi：2019 年被称为 “NASH 元年”，当年有多款 NASH 药物进入临床 III 期试验，然而，2020 年多款 NASH 药物研发受挫。直到现在，只有 Zydus Cadila 的 Saroglitazar 在印度被批准用于治疗 NASH，在您看来，NASH 研发的难点在哪里？刘利平：世界上任何事情都是机遇和挑战并存，NASH 研究也是如此。目前，针对 NASH 的药物研发所遇到的困难主要存在于两个方面。其一是诊断，虽然现在有非侵入性生物标志物可以用来诊断，但是确诊 NASH 仍需进行肝活检，而患者如感觉良好往往会拒绝活检；其二，疾病进展缓慢。FDA 仍在研究如何评估 NASH 药物的有效性，比如如何在有条件审批中使用替代生物标志物，以及上市后的验证性研究。SciPhi：NASH 领域的市场规模在千亿级，您认为国内在这一领域的市场规模如何？做出这一判断的依据是什么？刘利平：NASH 治疗的市场非常广阔，中国的 NASH 病人就有几千万，而且逐年攀升。针对 NASH 领域的研究是个全球性的课题，我们希望君圣泰能成为立足中国、具有世界竞争力的药物研发创新公司。图 | Leigh MacConell 博士（来源：公司官网）SciPhi：近期君圣泰任命了前 Intercept 高级副总裁 Leigh MacConell 博士为首席开发官，Leigh MacConell 博士的加入对君圣泰的发展有何重大意义？刘利平：我们非常开心 Leigh MacConell 博士在年初加入到君圣泰。MacConell 博士拥有丰富的药物开发经验，她曾经负责奥贝胆酸的全球临床开发，她的加入将会更好地推动我们公司全球临床开发的节奏及产品管线的发展。SciPhi：我们注意到，君圣泰的领导团队以及顾问团队基本都为海外成员，对于团队成员的布局，您是如何考量的？刘利平：全球创新是大势所趋，全球临床开发是新药研发的必然趋势，我们一直以来吸引着业内专家级团队加入我们。其中，首席医学官 Bisceglie 博士是肝病领域的资深专家，曾担任 2014 年美国肝病研究学会主席；临床运营副总裁 Cathryn 有 25 年以上的临床研究管理经验。未来，我们也将在中国加大招募临床开发、运营及商业化人才，把君圣泰打造成一家具有国际实力的药物研发公司。SciPhi：介绍一下君圣泰近两年的发展以及融资计划。刘利平：去年年底我们完成了 B + 轮融资，由嘉泰新世纪生物医药基金（嘉泰基金）、大湾区共同家园发展基金（大湾区基金）、泰格医药共同领投，中信证券、同创伟业、稳正资产、恒至投资、博睿资本参投，现有股东蓝海资本追加投资。未来我们将积极地在资本市场寻求融资渠道，也不排除上市的可能性。https://www.sohu.com/a/362472931_114778
https://www.crownbio.cn/blog/2020-8-11/
https://www.biopharmadive.com/news/no-one-knows-the-size-of-the-nash-market/554240/
https://www.crownbio.cn/blog/2020-3-18/
https://www.globaldata.com/successive-drug-launches-will-drive-nash-market-growth-across-seven-major-markets-says-globaldata/
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