新药动态 | FDA批准辉瑞新药Besponsa用于急性淋巴细胞白血病

美国食品药品监督管理局(FDA)批准辉瑞新药Besponsa(inotuzumab ozogamicin) 用于治疗成人复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)。

“对于未能在初始治疗中获益、或治疗后复发的B细胞急性淋巴细胞白血病成年患者，预期寿命通常较短。”FDA肿瘤学卓越中心（OCE）主任、血液学和肿瘤学产品办公室(OHOP)代理主任Richard Pazdur博士表示。“这些患者几乎无疗法可选，今天的批准给该患者群体提供了一个新的靶向治疗方案。”

B细胞前体急性淋巴细胞白血病是一种进展迅速的癌症，临床表现为骨髓产生过多B淋巴细胞母细胞（一种未成熟的白细胞）。据美国国家癌症研究预测，全美今年约有5970人将被诊断为该疾病，约1440人将死于此疾病。

作用原理及临床研究

Besponsa是一种靶向疗法，它通过靶向联合恶性B细胞表面的CD22抗原，阻断癌细胞的生长。

通过对326名随机挑选的复发或难治性B细胞前驱急性淋巴细胞白血病成人患者进行临床研究，药物的安全性与有效性得到验证。这些患者先前已经接受过一到两次治疗。患者被安排随机使用Besponsa治疗或替代化疗方案。试验对治疗后无疾病证据及血球计数完全恢复的患者（完全缓解或CR）的百分比进行了核算。在218位被评估的患者中，35.8%的患者接受Besponsa治疗并完全恢复的中位数时间为8个月；在接受替代化疗方案的患者中，17.4%的患者完全恢复的中位数时间为4.9个月。

Besponsa的副作用

Besponsa的常见副作用：

• 血小板计数减少(血小板减少症）

• 白细胞计数减低（中性粒细胞减少症、白细胞减少症）

• 感染

• 红细胞计数减低（贫血）

• 疲劳

• 严重出血（severe bleeding, hemorrhage）

• 发热(fever, pyrexia)

• 恶心

• 头痛

• 发热性中性粒细胞减少症

• 肝损伤（转氨酶以及/或谷氨酰转移酶升高）

• 腹痛以及血胆红素升高（高胆红素血症）

Besponsa的处方信息中包含以下黑框警告信息：部分患者服用 Besponsa后可发生严重肝损伤（肝毒性反应），包括肝内静脉阻塞（肝静脉阻塞症, VOD）或肝窦阻塞综合征”。

• 发生肝毒性反应时, 医生应暂停治疗或降低Besponsa剂量。

• 出现VOD时患者应停用Besponsa，若出现重度VOD还应给予相应的标准治疗。

另外，黑框警告中还说明，若患者在接受特定类型的干细胞移植后服用Besponsa，其死亡风险将升高。

其它严重副作用还包括血细胞与血小板生成减少（骨髓抑制）、输注反应以及心电图异常（QT间期延长）。妊娠和哺乳期妇女禁用Besponsa,因其可能对发育中的胎儿或新生儿产生危害。该药物申请获得了FDA优先审评与突破性疗法资格认定。此外Besponsa还获得了孤儿药资格认定，这对罕见病治疗药物的研发起到了一定的促进作用。

爱诺美康翻译部原创编译

来源 | http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm572131.htm