研究表明，最近FDA批准的CD19的嵌合抗原受体CAR-T细胞靶向疗法疗效显著，在用axi-cel治疗后的15个月中，42％的侵袭性B细胞淋巴瘤患者稳定在缓解状态。
这项名为ZUMA-1的研究报告称，82％的患者出现应答，54％的患者完全缓解。 治疗进行15个月时，有56％患者存活，治疗后两年，有些患者已经检测不到癌细胞。
调查结果于去年年底发布于《新英格兰医学杂志》，同时，去年12月该结果也在美国血液学会（ASH）年会和展览会上发表。该项研究由22所机构共同进行，研究的领导者是安德森癌症中心淋巴瘤和骨髓瘤教授——Sattva Neelapu博士、Moffitt癌症中心血液和骨髓移植与细胞免疫治疗部副主任Frederick Locke博士。
“FDA最近批准这种治疗方法。我们认为，对于治疗复发或难治性B细胞淋巴瘤患者，这是巨大的进步”，Neelapu博士说，“这项研究显示，对于那些还没有更好治疗方案的患者，axi-cel可以显着提高现有治疗方案的疗效。”
CAR-T疗法是什么？
每个人体内都有T细胞，这是一种抵抗疾病的免疫细胞。首先需要从患者体内取出T细胞，然后送到实验室，经过遗传方面的改造，重新设计，T细胞表面上就有嵌合抗原受体（CAR）。这种受体的存在，让T细胞能识别癌细胞。
随后，医生在实验室中让CAR-T细胞增殖，数量可增至数百万。接着，CAR-T细胞被送到医院，并重新注入病人的血液中。这些“攻击者”细胞不仅能识别和杀死癌细胞，而且还能在注射后长期留在患者体内，继续为患者的身体健康保驾护航。
这项研究于2015年4月开始，有108名化疗失败和自体干细胞移植失败的患者参与。研究人员也进行了随访调查。在某些情况下，接受化疗的患者病情进展太快，已经到了晚期，无法进行干细胞移植，于是在化疗后进入临床试验。
“这是FDA批准的第一种治疗成人淋巴瘤的基因疗法，”洛克说。许多患者在一个月内，淋巴瘤就消失了。ZUMA-1试验的长期随访结果显示，axi-cel缓解可持续数年，而这些患者在此之前化疗治疗无效的患者。“
案例
完全缓解！临床试验给她带来新生
2013年，艾米莉·杜勒被诊断患有非霍奇金淋巴瘤（弥漫性大B细胞淋巴瘤）。 化疗和自体干细胞移植都未能阻止她的癌症进展，于是她加入了Neelapu博士的CAR-T细胞治疗淋巴瘤的研究，参与到了临床试验中。
▲艾米莉·杜勒进入CAR-T细胞疗法临床试验
“我非常感激，因为我能有其他的治疗选择。医生对我的治疗结果感到兴奋，因为他们看到了一个真正可行的治疗选择，”杜勒女士说。“在患病以来，这是我第一次感到人生充满希望。”
杜勒是安德森癌症中心非霍奇金淋巴瘤的多中心临床试验接受的第二个患者，也是全世界第三个接受CAR-T细胞治疗非霍奇金淋巴瘤的患者。她面临的挑战有细胞因子释放综合征和神经副作用，二者都是CAR-T细胞治疗常见的副作用，但杜勒很快恢复。输注一个月后，检查显示杜勒的癌症已经完全缓解。两年半后，体内依然没有检测到癌细胞。
▲CAR-T细胞治疗缓解了艾米莉·杜勒的非霍奇金淋巴瘤
杜勒的抗击癌症的经历，改变了她对临床试验的看法。
“在我参加临床试验之前，我觉得那些参与临床试验的人很不幸，因为以前我认为临床试验是最后的尝试了，“杜勒说，“但现在我知道，患者是这个新型治疗领域的开拓者，我感到非常自豪。临床试验是医学的未来，临床试验真的为我们带来了新的治疗方法。”
来源：
https://www.mdanderson.org/publications/annual-report/annual-report-2017/CAR-T-cell-therapy-shows-significant-remission-rates.html
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