多系统萎缩（MSA）是一种罕见的神经退行性疾病，临床上被归类为“非典型帕金森病”，属于突触核蛋白病。MSA的组织病理学特征是α-突触核蛋白异常沉积，主要在少突胶质细胞（胶质细胞质包涵体）和某些神经细胞中。通常，存在自主神经系统功能障碍，即膀胱功能、勃起功能、肠道活动障碍或血压调节与运动障碍相结合。运动障碍通常表现为帕金森样症状或小脑功能紊乱，如共济失调、步态和言语问题。在美国、欧盟和日本，MSA影响约40000人，每年诊断约6000例新病例。由于受影响的患者数量相对较少，且缺乏有效的治疗。对MSA疾病治疗的未满足医疗需求是开发可能影响患者生活新疗法的驱动力
自提出“多系统萎缩（MSA）”概念以来，越来越多的尸检病理学研究证实其为一种成年发病的、散发的、迅速进展的以运动障碍为主的神经变性病，50岁以上人群患病率为3/10万。临床较为常见的类型是以帕金森综合征为主要表现的MSA-P型和以小脑共济失调为主要表现的MSA-C型。病程中可伴不同程度自主神经功能障碍、膀胱功能障碍和皮质脊髓功能障碍等。近年研究显示，随着多系统萎缩患者生存期的逐渐延长，部分患者在病程中可出现不同程度认知和行为异常，如额叶执行功能障碍、抑郁和焦虑症状、疼痛、快速眼动睡眠期行为障碍（RBD）、打鼾、喘鸣等，部分患者符合轻度认知损害诊断标准，部分病情严重患者可达痴呆诊断标准。因此，认知功能障碍研究受到临床神经心理学家的广泛重视，研究提示存在严重自主神经功能障碍的多系统萎缩患者预后较差
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