重磅！肾性贫血患者的福音！达依泊汀α注射液正式进入医保！

热烈祝贺！达依泊汀α

正式进入国家医保目录

贫血是慢性肾脏病（CKD）患者常见并发症，而且贫血患病率随 CKD 病程进展升高，从 CKD 1 期 22.4% 升高至CKD 5 期 90.2% ^[1]。贫血与患者肾脏疾病进展、远期生存、心血管不良事件等均有关^[1]。因此，纠正贫血是 CKD 临床管理中重要的一环。

应用红细胞生成刺激剂（ESA）补充红细胞生成素（EPO）是肾性贫血的主要方案，目前已有每周 1~3 次注射的短效 ESA、每两周或每周使用一次的长效促红素达依泊汀α每 2~4 周 1 次的长效ESA 如达依泊汀 α 注射液、聚乙二醇化 EPO-β 等 ESA 可在临床应用^[1]。在过去 30 年间，中国透析患者的贫血管理主要依赖短效 ESAs。由于需要频繁注射，患者的依从性无法得到保障，肾性贫血达标率也不尽人意^[2]。

2023 年 1 月 18日，国家医保局提前公布了 2023 年医保目录调整结果，批准了达依泊汀α 注射液进入国家医保乙类目录，用于治疗接受血液透析治疗的慢性肾病患者肾性贫血，成为目前国家基本医保药品目录内的首个长效 ESA 药物，为我国肾性贫血患者的治疗带来新的选择，有望为更多患者减轻因频繁注射所带来的痛苦，提高患者依从性。

达依泊汀α 注射液进入国家医保乙类目录

为我国肾性贫血患者的治疗带来新的选择

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长效 ESAs 减少给药频率

有助提高用药依从性

短效 ESA 需要频繁给药的原因在于半衰期较短^[3]。达依泊汀 α 是一种新型促红细胞生成素蛋白，通过基因工程和糖蛋白工程技术，对传统EPO 结构加以改造，增加了2个N-糖基化位点，总的糖基化位点达到5个，NESP最多含有22个唾液酸，NESP体内稳定性大大增加，静脉注射体内半衰期是普通rHuEPO的3倍（图 1）^[1，4]。达依泊汀 α 半衰期达到传统短效 EPO 制剂的 3 倍，刺激体内红细胞生成的作用时间延长，从而减少给药频率，增加患者的用药依从性^[2,4]。

图1 短效 EPO（左）与达依泊汀 - α（右）生物学结构的区别[4]

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长效 ESAs 达比泊汀 α 

降低给药频率同时保障疗效

给药频率的大幅降低，固然为患者提供了显著的便利，但是作为肾性贫血的治疗药物，疗效始终是第一位的。达依泊汀 α 二十多年来的全球研究结果给出了夯实的数据支持。

降低给药频率后，达比泊汀 α 治疗血液透析贫血患者的疗效非劣于短效EPO^[5]

2002年发表于《美国肾脏病杂志》（Am J Kidney Dis）的一项随机、双盲、非劣效性研究，将接受短效 EPO 治疗的患者随机分为继续每周3 次静脉注射短效 EPO（n=338）或改为每周1 次静脉注射达依泊汀 α（n=169），给药期为20 周，评估期为 8 周，期间维持患者的血红蛋白（Hb）浓度在基线值 -10 g/L 至 ＋15 g/L，且介于 90 g/L至 130 g/L给药。

结果显示，达依泊汀 α 治疗组从基线到评估期的 Hb 水平平均变化为 2.4 ± 1.0 g/L，短效 EPO 治疗组为 1.1 ± 0.7 g/L，两组的差异为1.3 g/L （95％CI，0.8-3.3）表明达依泊汀α 与短效 EPO 一样可安全有效地维持 CKD 患者的 Hb 浓度，且其给药频率大大降低。

延长达依泊汀 α 给药间隔为每两周 1 次，仍可有效控制 Hb 浓度^[6]

2007年，由日本学者发起的多中心、开放标签研究将 513 例接受稳定剂量短效生成素（rHuEPO）治疗的透析患者，调整为达依泊汀 α 治疗。其中，接受每周 2 ~ 3 次短效 EPO 治疗的患者调整为每周 1 次达依泊汀 α 治疗；接受每周 1 次短效EPO 治疗的患者调整为每 2 周 1 次达依泊汀 α 治疗，维持 Hb 浓度在100 g/L ~ 130 g/L，如果可能，维持 Hb 在 110 g/L ~ 120 g/L 范围内长达 52 周；此外，当 Hb 浓度保持在 105 g/L ~ 120 g/L 时，可调整每周 1 次的达依泊汀 α 给药频率为每 2 周1 次。

结果显示，在第 0 周维持 Hb 值 110 g/L ~ 120 g/L 的患者占比为 23.6％，第 7周为41.3％，第 11 ~ 22 周为 46.1％~ 51.9％，第 52 周为 45.6％。上述结果再次证明达依泊汀 α 拥有良好的耐受性及安全性，在日本血液透析患者中延长达依泊汀α 的给药间隔时间为每 2 周 1 次，仍可有效控制 Hb 浓度。

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达比泊汀α纳入医保

助力长效ESA在中国肾性贫血领域普及

目前国际上大部分发达国家和地区，已普遍不再使用短效 ESAs制剂治疗透析患者的肾性贫血。

2020 年 6 月，达依泊汀 α 被国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗接受血液透析的成人CKD 患者的贫血。最新《中国肾性贫血诊治临床实践指南（2021版）》将达依泊汀 α 列为肾性贫血 1A 级推荐治疗方案^[2]。这标志着中国肾性贫血管理已经步入长效 ESAs 时代。

本次达依泊汀 α 进入国家医保目录，有助于长效 ESA 在我国肾性贫血领域的普及，弥补现有短效 ESA 频繁注射的治疗短板，同时也将进一步提高肾性贫血患者可负担性，有助于提升血透患者贫血管理水平，造福更多患者。

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结语

目前我国肾性贫血治疗的依从性和达标率不容乐观。ESAs 治疗是肾性贫血的主要方案，长效 ESAs 达依泊汀 α 延长半衰期，减少给药频率同时保障疗效，有助提高用药依从性。2020年达依泊汀 α 在我国获批，标志着我国肾性贫血管理步入长效 ESAs 新时代。此次达依泊汀 α 进入国家医保目录，将一步提升达依泊汀 α 在我国肾性贫血患者的可及性及可负担性。相信随着达依泊汀 α 在我国广泛应用于临床，我国透析患者肾性贫血的治疗将迎来新的曙光。

参考文献

[1]   傅晓岑, 任红, 陈楠. 肾性贫血的治疗研究[J]. 中国血液净化, 2022, 21(1):6-9.

[2]   中国医师协会肾脏内科医师分会肾性贫血指南工作组. 中国肾性贫血诊治临床实践指南[J]. 中华医学杂志, 2021, 101(20):40.

[3]   廖飞龙, 杨仲璠, 刘煜,等. 促红细胞生成素的研究进展[J]. 中国新药杂志, 2016, 25(1):7.

[4]   Agarwal AK. Expert Rev Clin Pharmacol. 2008 May;1(3):369-379.

[5]   Allen R Nissenson, et al. Am J Kidney Dis. 2002 Jul;40(1):110-8.

[6]   Tadao Akizawa, et al. Ther Apher Dial. 2007 Jun;11(3):220-226.

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