10月9日,美国FDA批准了胸腺组织疗法Rethymic 的上市,用于治疗小儿先天性无胸腺症患者。据悉,小儿先天性无胸腺症是一种罕见的儿科免疫疾病,而该药物是 FDA 批准的第一种款胸腺组织产品。
小儿先天性无胸腺症又名DiGeorge综合征,是一种极为罕见的原发性细胞免疫缺陷病,患儿在出生时就没有胸腺,常伴其他先天性畸形,导致患儿出现严重的免疫缺陷、反复而致命的感染和危及生命的免疫失调症。本症的主要患因是染色体22q11区域缺失,通常会出现胎儿甲状旁腺机能减退、低血钙和手足搐搦症。
Rethymic 由从供体获取的同种异体胸腺组织构成,在经过处理和培养后,通过手术移植到患儿体内,能够帮助重建免疫力,从而有助于改善先天性无胸腺患者的免疫功能。根据 Enzyvant 的说法,组织植入后,幼稚 T 细胞在 6 到 12 个月内开始重建,且患者的免疫细胞在治疗后 2 年内仍继续增加。在美国,每年有 17 到 24 名儿童被诊断出患有先天性无胸腺症,而在此款药物获批之前,患者只能获得一些支持性护理。
Rethymic的安全性和有效性得到包含105名先天性无胸腺症患者的临床研究支持。这些患者在1993年至2020年期间接受了 Rethymic 的一次性治疗,在接受治疗后的第1年,患者存活率为77%,接受治疗的第2年存活率为 76%。通常,患有先天性无胸腺症的儿童的寿命在2至3岁之间,而接受Rethymic植入后第一年存活的儿童有望长期存活。
参考原文:
Lucy Hicks. FDA Approves First Therapy for Rare Pediatric Immune Disorder - Medscape - Oct 11, 2021.
(https://www.medscape.com/viewarticle/960645)
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