10月9日，美国FDA批准了胸腺组织疗法Rethymic 的上市，用于治疗小儿先天性无胸腺症患者。据悉，小儿先天性无胸腺症是一种罕见的儿科免疫疾病，而该药物是 FDA 批准的第一种款胸腺组织产品。
小儿先天性无胸腺症又名DiGeorge综合征，是一种极为罕见的原发性细胞免疫缺陷病，患儿在出生时就没有胸腺，常伴其他先天性畸形，导致患儿出现严重的免疫缺陷、反复而致命的感染和危及生命的免疫失调症。本症的主要患因是染色体22q11区域缺失，通常会出现胎儿甲状旁腺机能减退、低血钙和手足搐搦症。
Rethymic 由从供体获取的同种异体胸腺组织构成，在经过处理和培养后，通过手术移植到患儿体内，能够帮助重建免疫力，从而有助于改善先天性无胸腺患者的免疫功能。根据 Enzyvant 的说法，组织植入后，幼稚 T 细胞在 6 到 12 个月内开始重建，且患者的免疫细胞在治疗后 2 年内仍继续增加。在美国，每年有 17 到 24 名儿童被诊断出患有先天性无胸腺症，而在此款药物获批之前，患者只能获得一些支持性护理。
Rethymic的安全性和有效性得到包含105名先天性无胸腺症患者的临床研究支持。这些患者在1993年至2020年期间接受了 Rethymic 的一次性治疗，在接受治疗后的第1年，患者存活率为77%，接受治疗的第2年存活率为 76%。通常，患有先天性无胸腺症的儿童的寿命在2至3岁之间，而接受Rethymic植入后第一年存活的儿童有望长期存活。
参考原文：
Lucy Hicks. FDA Approves First Therapy for Rare Pediatric Immune Disorder - Medscape - Oct 11, 2021.
（https://www.medscape.com/viewarticle/960645）
—END—
联系我们，体验药融云更多专业服务
会议
合作
园区
服务
数据库
咨询
定制
服务
媒体
合作
数据库咨询 | 琳琳 18523591020（微信同号）
会议合作 | 赖老师 13550291524（微信同号）
园区合作 | 周老师 18725665133（微信同号）
定制服务 | 陈老师 18908392210（微信同号）
媒体合作 | 小薇 18908208341（微信同号）
点击阅读原文，体验药融云专业服务！
本站仅提供存储服务，所有内容均由用户发布，如发现有害或侵权内容，请
点击举报。
