每一个小群体都不应该被放弃

  

  

  

 最近这句话真的是振奋人心，我们的张劲妮小姐姐在温柔又坚定的眼神中通过谈判的方式使7种罕见病用药通过并进入医保目录中。有关治疗罕见病“脊髓性肌萎缩症”的药物谈判，经历了企业代表八次离席商谈，这个“灵魂砍价”过程在网上火了。

当然还有很多人对“脊髓性肌萎缩症”还不了解，那我们今天就来聊一下它怎样的罕见。

脊髓性肌萎缩症指的是由于脊髓前角运动神经元变性，导致肌无力和肌萎缩的一类疾病，它属于常染色体隐性遗传病。根据其发病年龄及肌无力的严重程度，临床表现差异比较大，根据患者起病年龄和临床病程，可将脊髓性肌萎缩症分为四个类型，即婴儿型、中间型、青少年型和成人型。该病共同特点是脊髓前角细胞变性，临床表现为进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性、弥漫性麻痹和肌萎缩。通常患者智力没有障碍，感觉相对比较正常。该病婴儿型最重，可出现四肢无力、软瘫、呼吸肌无力，两岁之内的患儿多死于呼吸衰竭。成人型表现为早期运动发育比较正常，成人后才起病，呈进行性加重的四肢近端无力，但发展比较慢，预期寿命一般不缩短。中间型和青少年型介于婴儿型和成人型之间，中间型症状与婴儿型比较接近，而少年型相对影响寿命比较少。

治疗脊髓性肌萎缩目前已经有2个基因相关的药物应用于该病的临床治疗，但并不能完全治愈，仅在很大程度上可以改善患者的症状。当然这种药物的报价也是非常高的，但是这次的“医保砍价”成功的把报价谈低了2万元，尤其是在非常时期“哪怕是少一块钱，也会给千千万万的家庭带来希望”。

真的是国家队出马，很努力了。