Bluebird的首个基因疗法Zynteglo有望在欧盟获批

Bluebird Bio在开发一种治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的基因疗法的过程中经历了许多困难，但对于这家成立27年的公司来说，最终的市场路径终于浮出水面。

周五，欧洲药品管理局的人用药品委员会（CHMP）对该产品Zynteglo（前身为LentiGlobin）发表了积极意见（PDF），欧盟委员会(European Commission)可能会在第二季度批准这一计划。因为欧盟委员会通常遵循CHMP的建议。

Zynteglo旨在将改变形式的β-珠蛋白基因的功能性副本添加到TDT患者自身的血液干细胞中。 然后插入的基因产生正常水平的血红蛋白，减少或消除TDT患者通常接受的频繁输血的需要。Bluebird的首席医疗官David Davidson在一份声明中表示，CHMP的肯定是为TDT患者提供首次一次性基因治疗的关键步骤。

基因治疗过程（图片来源于Bluebird Bio官网）

如果Zynteglo像预期的那样在第二季度获欧盟批准，这将是Bluebird的首款上市产品，也是该公司多年发展计划的一项重大成就。

2015年，该产品早期试验的数据显示处很大的反应差异性，这引发了人们对基因疗法是否真的那么有效的疑问。因此，该公司改变了生产流程，以及为患者准备治疗的方案。

去年夏天，Bluebird在欧洲血液学协会(European blood ology Association)会议上展示了Zynteglo的1/2期试验数据，显示了上述改变的作用。数据显示，该疗法将TDT患者的标志——红细胞镰状细胞数量减少了30%到60%，Bluebird认为这一数值高于临床显著反应的阈值。

Bluebird已经告诉投资者，预计将在今年年底前向FDA提交Zynteglo的批准申请。该公司尚未公布在美国或欧洲的定价，但暗示该产品的内在价值为210万美元。

在今年1月的摩根大通(J.P.Morgan)医疗大会上，Bluebird表示，它正在为基因治疗开发一种报销模式，可能包括预付费用和五年内的分期付款。

毫无疑问，随着Bluebird的生物技术越来越接近商业阶段，定价问题将成为人们高度关注的焦点。但华尔街分析师预计，该公司将找到既能推动其增长、又不会疏远保险公司的定价解决方案，更不用说那些执着于高药价的美国立法者了。

杰富瑞(Jefferies)分析师估计，Zynteglo在地中海贫血症中的销售额将在2026年达到6.96亿美元的峰值。Bluebird还在镰状细胞病领域对该产品进行测试，如果成功，到2027年该产品的销售额将达到11亿美元。

SVB Leerink分析师ManiForoohar对Zynteglo也有类似的销售预估。在CHMP宣布对Zynteglo持正面看法后，Foroohar向投资者发布了一份报告。Foroohar指出，Bluebird将于5月9日举行分析师会议，会上预计将提供该产品定价计划的更多细节，以及在欧盟推出合格治疗中心的速度。

Bluebird一直在为快速增长做准备，它在北卡罗来纳州达勒姆投资了8000万美元，建立了自己的第一家基因治疗制造工厂。它旨在生产慢病毒载体的临床供应，这是基因和细胞疗法的关键要素，但只要Bluebird的产品获得美国批准，它就能够扩大规模以处理商业生产。Bluebird与Novasep达成了一项欧洲制造协议，将在比利时Gosselies的一个工厂生产基因疗法。

在欧洲，一些治疗TDT的医生对CHMP的决定表示欢迎。地中海贫血国际联合会执行主任Androulla Eleftheriou在Bluebird发表的声明中说，目前对TDT的治疗，包括每两到四周定期输血和每天进行铁螯合治疗，产生了许多心理和社会后果，包括边缘化和孤立。基因治疗产品的潜在批准带来了希望，我们可以显著改变这种疾病的病程，以及TDT患者的健康和生活质量。

参考文章：Bluebird tees up its first gene therapyapproval with Zynteglo thumbs-up in EU

文 | PharmaInnovation

微信 | liyin5865

添加时请注明：姓名-公司-职位

欢迎个人转发分享，网站、公众号等转载请联系授权

投稿请发邮件至[e-mail]