2019年3月，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Mavenclad（Cladribine，克拉屈滨片剂），用于复发缓解型多发性硬化症（RRMS）和活动性继发进展型多发性硬化症（SPMS）成人患者的治疗。
Mavenclad是首个也是唯一一个获FDA批准、在2年内最多口服20天即可提供2年疗效的口服多发性硬化症（MS）药物。多发性硬化症是一种发生在中枢神经系统的自身免疫性疾病，病灶主要位于脑干、小脑和脊髓，是少见的中枢神经系统疾病，同时也是最容易导致青壮年致残的疾病之一。85%的MS患者最初被诊断为RRMS，其特点是新发或逐渐加重的神经症状。大多数RRMS患者最终会过渡到SPMS，随着时间的推移，神经功能逐渐恶化。SPMS可以在不同的时间点上进一步表现为活跃（有复发和/或新的MRI活动的证据）或不活跃。
临床试验显示，与安慰剂组相比，Mavenclad组患者的年复发率相对降低了58%（0.14 vs 0.33，p＜0.001）；Mavenclad短期口服治疗2年后，81%的患者没有复发，而安慰剂组为63%（p＜0.05）；与安慰剂组相比，Mavenclad组患者3个月发生残疾进展风险降低了33%（p＜0.05）。其实，克拉屈滨早在1993年就作为一款孤儿药，被FDA批准用于治疗毛细胞白血病，而将其用作于MS治疗的相关研究，也在同步进行中。直到2007年，德国默克雪兰诺收购了该药品的全部权益，并于随后几年内分别向EMA和FDA提交了关于治疗MS的上市申请，均遭到拒绝，理由是致癌风险以及副作用较大等因素。但默克雪兰诺没有放弃该产品，仍然开展一系列的临床试验。在2015年，基于一系列已完成的临床试验数据，默克雪兰诺再次提交了上市申请。
对于克拉屈滨片在欧洲的上市，最大的难题在于需要颠覆审评机构和医生们对该化合物的历史认知，因为欧盟委员会会更多地去采纳专家的意见。但是在欧洲重新结束的一系列三期临床试验，都证明其在改变剂量的情况下，在疗效和安全性之间能取得完美的平衡。因此，该产品负责人Chris Round和他的团队，在塑造医生观念的方向做了一系列的工作，他招来一系列做品牌出身的职业经理人，用相应的培训体系，来让团队最快的去传播Mavenclad能为活跃复发型MS患者提供新的护理标准这一观念。并且招聘了大量高级医药信息沟通员，来回答医疗卫生人员关于产品的各类问题。同时，对于定价，因为不是生物制剂，在成本方面，默克雪兰诺也有很大的选择权，因此在价格准入方面，也做了很大的让步，确保医生和患者都能够获得。在美国，Mavenclad最大的挑战是来自于医生对MS患者的用药习惯，医生更青睐用单抗类药物来预防多发性硬化症的发病，这在很长一段时间内都未改变。但是MS有很多种类型，在不同的类型的患者治疗实践中也有着各种不一样的情况，没有一个统一的标准，因此患者和他们的私人医生顾问们，都会通过各种途径留意一些新的治疗机理和方法。再者，美国的临床指南，大多数还是会关注产品本身的数据，这也是一款产品上市的理论基础，Mavenclad本身就有大量的临床证据基础，于是，Mavenclad美国团队抓住这一点，根据产品在各地的普及情况，有针对的去传递Mavenclad的临床优势。强大的上市前团队确保了上市策略计划执行的高效性，为此，该团队招揽了一批有着丰富美国市场上市经验的成员。最后，该产品上市的前三个月，上量结果也非常令人满意。MS市场已经有不少玩家，Mavenclad的上市，主要对标百健的一款同样作为MS预防的口服治疗产品Tecfidera，值得一提的是，其全球销售额大约为40亿美元。另外还有诺华的芬戈莫德（Gilenya）及赛诺菲的特立氟胺（Aubagio）。而此次默克雪兰诺的该款产品，依靠经典的化合物，和强有力的市场策略，能不能再创造MS领域的传奇呢？只有时间能告诉我们答案~
文章来源：http://www.pharmexec.com/product-launch-five-paths-forward?pageID=4
编译：Y.I.P 原文有删改
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