2022年2月9日，据美国新闻网站The Daily Beast报道：Will This Stem Cell Breakthrough Spell the End of Parkinson’s? We’re About to Find Out. 丹麦最新的干细胞治疗的临床试验可能会迎来帕金森病的终结。如果这一临床实验获得成功，它将永远扭转人类抗击疾病的潮流。
| Jette Oppelstrup
| Jette Oppelstrup 浴室里的镜子上写着“FUCK PARKINSON NEVER GIVE UP”。
| Jette Oppelstrup 于 2017 年被诊断出患有帕金森氏症。她怀疑任何治疗在她有生之年是否能及时准备好，但表示她将排在第一位接受治疗。
新的试验是瑞典隆德大学和丹麦哥本哈根大学的科学家在丹麦制药巨头诺和诺德的支持下 10 多年工作的结晶。它带来了巨大的希望，即我们最终可能有一些东西（细胞）来改变数百万患有帕金森氏症的人的生活。
治疗本身通过从体外受精 (IVF) 诊所的多余受精卵中提取干细胞来发挥作用。这些细胞来源于胎儿发育的最早阶段，这意味着它们能够生长成体内发现的任何其他类型的细胞。这包括在帕金森病中丢失的产生多巴胺的神经细胞。
“然后我们要做的是添加一系列非常特殊的蛋白质 - 所谓的生长因子 - 以便细胞在培养皿中发育成必要的产生多巴胺的神经细胞，”哥本哈根大学神经科学家 Agnete Kirkeby 帮助开拓新疗法，告诉The Daily Beast。“然后使用一种特殊类型的针通过手术将细胞植入大脑，并有望产生多巴胺来代替患者死亡的神经细胞。”
根据 Kirkeby 的说法，该团队自 2012 年以来一直在动物模型上测试这种疗法。植入的细胞已被证明可以在大鼠移植后存活，并与身体的其他细胞交流以恢复多巴胺的产生，进而恢复运动功能。
开发这种治疗方法的过程是冗长的，因为使用的生长因子的数量和顺序必须非常精确，才能将干细胞发育成神经细胞。找到生长因子的正确组合归结为反复试验确认。
另一种称为深部脑刺激的治疗方法是使用植入物向大脑的某些部位直接提供电刺激，已经成功地将帕金森氏症的身体症状延迟或减轻了数年之久。Kirkeby 解释说，由于神经外科医生已经建立了一种安全的手术方法来植入这些电极，他们可以使用类似的方法安全地切入大脑并输送干细胞。
“我们希望今年开始临床试验，如果进展顺利，干细胞疗法有望在八到十年后上架，用于治疗帕金森病患者，”她说。如果治疗在第一次试验后获得批准，诺和诺德计划将治疗转移到更大规模的试验中。
这不仅仅是因为这种治疗可以为全世界数百万人提供救济。由于帕金森病的自然病程如此之长，患者可能会严重虚弱多年，因此成为一名护理人员是一项全职工作。许多人可能需要请假来照顾他们的亲戚，而照顾他们的身体所造成的身体伤害可能会导致他们自己未来的健康问题。
“我们正面临一个问题，如果我们不处理它，我们将看到灾难性的后果。不仅来自患者的痛苦，还来自经济后果和我们的医疗保健系统的能力，”Okun说。
寄予厚望，现实期望
不过,虽然新的干细胞治疗对病人和他们的家人都有相当大的希望,但在严格的测试中,新疗法也曾出现过停顿。
罗切斯特大学医学中心的神经学家 Ray Dorsey 告诉 The Daily Beast：“我们很少能真正治愈疾病。” “更多时候，我们会找到一种方法来预防它们。想想在一半神经细胞死亡后治愈帕金森病患者需要什么。我只是认为我们需要冷静、理性地看待这件事，并说这真的很难做到。”
虽然我们对多巴胺之间的联系有了清晰的了解，但我们对某些人的神经细胞开始产生较少多巴胺的确切原因知之甚少。年龄显然是一个很大的相关性，一些研究指出，由于患有帕金森氏症的农村居民人数不成比例，因此与某些杀虫剂和金属的使用有关。一些科学家推测，如果我们活得足够长，所有人类最终都会患上帕金森氏症，因为细胞开始因衰老而死亡。
57 岁的卡琳·克里斯蒂安森和她 65 岁的丈夫凯尔德·汉森住在丹麦第三大城市欧登塞。2018 年，卡琳在经历了几年的症状后被诊断出患有帕金森病，包括右腿剧烈疼痛和难以保持平衡。
| 卡琳-克里斯蒂安森和她的丈夫凯尔德-汉森
"最糟糕的是害怕在我的脑海中消失，"克里斯蒂安森告诉The Daily Beast，指的是作为帕金森病的长期症状，有可能患上痴呆症。尽管她是另一种新实验性治疗的封闭式试验参与者，对减轻她的疼痛和恢复对身体机能的控制有很大帮助，但她很难相信任何治疗能及时 "拯救 "她，甚至是干细胞。
"我很害怕，一旦你生病了，就很难再恢复正常，"汉森补充说。"被破坏的是她的大脑，我不确定这是否有可能恢复。"
因此，尽管大鼠可能很快就会与人类互换，干细胞治疗可能就在眼前，但卡琳尽量不对其给予太多关注。她说，让她抱有希望，很可能只会以失望告终。
相反，她并不期待这样的治疗方法对她有什么作用--而是期待它们对下一代有什么作用。
"克里斯蒂安森说："可能主要是那些在未来被诊断出的人将有幸从中受益。
BlueRock Therapeutics 宣布在加拿大对晚期帕金森病患者进行 1 期试验的第一位患者给药
BlueRock Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，也是拜耳 AG 的全资子公司，2022年1月18日宣布与 University Health Network 合作，在多能干细胞的 1 期 (Ph1) 开放标签试验中对加拿大首位患者进行剂量管理晚期帕金森病患者的细胞衍生多巴胺能神经元。Ph1 临床试验的目的是评估 DA01 在帕金森病患者中的安全性、耐受性和初步疗效。
“能够参与向加拿大患者提供这种首创的真正细胞药物，希望能够恢复失去的功能并可能改善和逆转帕金森病，这令人难以置信，”Joachim Fruebis 博士说., BlueRock 首席开发官。
Andres Lozano 博士，OC，MD，Ph.D.，FRCSC，FRSC，FCAHS，Krembil 脑研究所首席研究员，表示，“通过这种手术，我们的目标是使用真实的细胞，让它们整合“进入大脑并恢复失去的生理功能。如果成功，这种治疗可能会对加拿大和其他地区的帕金森氏症产生影响。”
帕金森氏症
关于 DA01 第一阶段试验
在加拿大，该试验是在 Lozano 博士的指导下与加拿大最大的研究和教学医院University Health Network 合作进行的，该医院位于安大略省多伦多市。
这次手术标志着该试验中第一个队列的结束。目前，美国和加拿大的第二个也是最后一个高剂量队列已经开始招生。Ph1 试验的主要目标是在移植后一年评估 DA01 细胞移植的安全性和耐受性。该试验的次要目标是评估移植后一年和两年移植细胞存活和运动效应的证据，评估两年后的持续安全性和耐受性，并评估移植的可行性。
在美国，该试验在威尔康奈尔医学中心启动，由医学博士 Harini Sarva 博士担任首席研究员，第一批手术由纪念斯隆凯特琳癌症中心神经外科系主任 Viviane Tabar 博士进行。在 Claire Henchcliffe, M.D., D.Phil., F.A.A.N., F.A.N.A. 博士的指导下，加州大学欧文分校增加了一个神经病学站点（首席研究员）。
有关该试验的更多信息，请访问 Clinicaltrials.gov (NCT#04802733)。
关于帕金森病
帕金森病是一种进行性神经退行性疾病，由大脑中的神经细胞损伤引起，导致多巴胺水平下降。运动和非运动症状的恶化是由产生多巴胺的神经元的损失引起的。在诊断时，估计患者已经失去了 60-80% 的多巴胺能神经元。帕金森病通常始于一只手的震颤。其他症状是僵硬、痉挛和运动迟缓（运动迟缓）。根据帕金森基金会的数据，全世界有超过 1000 万人患有帕金森病，其中 100 万人生活在美国，中国帕金森病患者超300万。DA01 正在对一部分晚期帕金森病患者进行临床评估，在这些患者中，常规药物不再完全有效。
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