2022 年 4 月 27 日，Cytovia Therapeutics 宣布首个基因编辑自然杀伤细胞疗法将于 2023 年进入 IND 阶段。
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Cytovia Therapeutics这家自然杀伤 (NK) 细胞初创公司将与一家特殊目的收购公司 (SPAC) 合并，以确保资金进入医疗机色并尝试在 2023年将NK细胞疗法推向IND阶段。
SPAC 拥有 2.07 亿美元的信托基金，一直在寻找一家新兴的医疗保健公司上市。SPAC 还从新投资者那里获得了额外的 2000 万美元的交易资金，他们将共同支持开发源自诱导多能干细胞 (iPSC) 的基因编辑 NK 细胞和与 NK 细胞结合的抗体。Cytovia 的所有候选人都处于临床前阶段，计划在今年和明年进行 FDA 申请。
CYT-303 是一种三特异性抗体，旨在通过糖蛋白 GPC3 与肝癌细胞结合，正在引领潮流。Cytovia 计划在今年向 FDA 申请批准 NK 细胞接合剂作为单一疗法并与未经编辑的 NK 细胞联合使用。CYT-338 是一种 CD38 NK 细胞参与剂，是 2022 年 FDA 提交名单中的另一个候选。Cytovia 正在开发用于多发性骨髓瘤的候选药物。
其他公司已经在临床上拥有 NK 细胞参与者，但 Cytovia 将 GPC3 和 CD38 靶向癌细胞以及 NKp46 和 CD16 靶向 NK 细胞使其与众不同。Innate Pharma 与赛诺菲（Sanofi）合作的 IPH6101 可同时击中 NK 靶标，但更常见的是候选药物仅通过 CD16 与细胞结合。Cytovia 将 NKp46 的持续表达视为其方法的优势。
这家生物技术公司的首个基因编辑 NK 细胞疗法预计将于 2023 年准备好向 FDA 提交。Cytovia 的管道具有针对 GPC3、CD38 和 EGFR 的基因编辑 CYT-150和 CAR-NK 前景，所有这些都将在接下来的 FDA 申请中进行年。包括武田、传奇生物和再生元在内的公司通过与 Adicet 的联盟，将 CAR-T 疗法瞄准实体瘤靶点 GPC3。
如果该技术能够发挥其潜力，Cytovia 使用 iPSC 生成 CAR-NK 可以使其比 CAR-T 参与者和开发供体衍生自然杀伤细胞的公司更具优势。从理论上讲，使用 iPSC 可以消除批次间的差异并实现所有 NK 细胞可能比 T 细胞具有的好处，例如更清晰的同种异体使用途径和降低细胞因子释放综合征的风险。
关于iNK 和 CAR-iNK 细胞（iPSC 衍生的 NK 和 CAR-NK 细胞）
Cytovia Therapeutics 旨在通过未编辑、基因编辑和 CAR-iNK 细胞平台设计下一代 NK 细胞治疗产品。
Cytovia的重点是诱导多能干细胞 (iPSC) 中 NK 细胞的分化和扩增，以及通过基因编辑（通过Cytovia的 Cellectis 合作使用定制编辑的 TALEN 技术）和 CAR（嵌合抗原受体）优化其设计和性能插入。这些技术最大限度地提高了 NK 细胞的精度以及物理和功能持久性，从而提高了其临床疗效和安全性。
嵌合抗原受体 (CAR) 是一种人工修饰的融合蛋白，由与细胞内信号传导结构域融合的细胞外抗原识别结构域组成。通过选择合适的靶抗原，这些受体可以帮助引导 NK 细胞到达它们的靶点。用 CAR 基因修饰的 NK 细胞在治疗血液癌症方面取得了初步的临床成功。
NK 细胞疗法与 T 细胞疗法具有相同的有效效应机制，但不会引起移植物抗宿主病 (GVHD) 或细胞因子释放综合征 (CRS)（在 T 细胞和 CAR T 细胞疗法中观察到）。同种异体 iNK 细胞是安全的现成产品，可以在门诊环境中使用。
关于诱导多能干细胞（iPSC）：
2012 年诺贝尔医学奖教授山中伸弥教授（京都大学）发现了诱导多能干细胞（iPSCs），证明成熟的成体细胞可以转化为干细胞。
一个克隆可以产生一个主细胞库，每批可以提供数千个一致的剂量，比自体甚至其他异体细胞疗法更具成本效益，特别是对于基因编辑的细胞疗法产品。
iPSC 衍生的 NK 和 CAR-NK 细胞可以更轻松地进行基因编辑，从而提高精度和持久性。当需要复杂的多方面基因编辑来解决肿瘤学领域的一些主要挑战（例如肿瘤微环境）时，这是一个显着的优势。
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