与间充质干细胞衍生的外泌体相比，NurOwn 衍生的外泌体在体外显示出更有效的抗炎作用
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2022 年 5 月 6日， BrainStorm Cell Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：BCLI）是神经退行性疾病细胞疗法的领先开发商，当日宣布推出题为“MSC-NTF 衍生的小细胞外囊泡”的研究报告，并在 2022 年 5 月 4 日至 7 日在加利福尼亚州旧金山举行的国际细胞与基因治疗学会 ISCT 2022 会议上宣布，与源自间充质干细胞（ MSC） 的囊泡相比，显示出更好的巨噬细胞免疫调节。报告将由 BrainStorm Cell Therapeutics 医学事务和临床创新高级副总裁 Kim Thacker 博士展示。
分化前：MSC
分化后：MSC-NTF 细胞
资料来源：BrainStorm。通过免疫荧光检测 MSC 和 MSC-NTF 细胞中的 GDNF 表达。
报告亮点：
背景：
NurOwn 衍生的外泌体 (Exo MSC-NTF) 是由骨髓衍生的间充质干细胞 (MSC) 产生的小细胞外囊泡，这些细胞被诱导分泌高水平的神经营养因子和其他保护因子 (MSC-NTF)。
先前报道的临床前数据表明，在作为小鼠模型急性肺损伤的治疗方法进行评估时，Exo MSC-NTF 与由幼稚 MSC (Exo MSC) 产生的外泌体相比具有更高的疗效。
研究理由和目的：
为了更好地了解 Exo MSC-NTF 与 Exo-MSC 对抗急性肺损伤的优越临床前疗效背后的机制，评估了每种对炎症因子巨噬细胞分泌的影响。使用 M1（促炎）和 M2（抗炎）极化巨噬细胞在体外进行评估。
结果：
Exo MSC-NTF 比 Exo MSC 更有效地抑制 M1 巨噬细胞促炎细胞因子的表达和分泌
Exo MSC-NTF上调M2巨噬细胞抗炎细胞因子的表达和分泌
结论：
与 Exo-MSC 相比，Exo MSC-NTF 在体外显示出更有效的抗炎作用。
“这些令人信服的临床前数据为 Exo MSC-NTF 的作用机制提供了重要的见解，”BrainStorm 总裁兼首席医疗官、医学博士 Ralph Kern 说。“他们认为，先前在急性肺损伤模型中观察到的临床前疗效是由于 Exo MSC-NTF 对巨噬细胞群的抗炎作用。我们的科学团队有幸在国际细胞和基因治疗学会分享这一重要发现(ISCT)，我们期待在会议上与专家进行富有成效的科学交流。”
BrainStorm 首席执行官 Chaim Lebovits 补充说：“在 BrainStorm，我们致力于探索我们专有细胞技术平台的全部潜力，并继续取得关键的科学进展，使我们能够解决严重的未满足的医疗需求。同时时间，我们仍然完全致力于推进我们在 ALS 和进行性 MS 中的细胞治疗管道。”
关于 NurOwn®
NurOwn® 技术平台（自体 MSC-NTF 细胞）代表了一种有前途的研究性治疗方法，可针对神经退行性疾病中重要的疾病途径。MSC-NTF 细胞由自体骨髓来源的间充质干细胞 (MSCs) 产生，这些干细胞已在体外扩增和分化。MSC 通过在诱导细胞分泌高水平神经营养因子 (NTF) 的专利条件下生长，转化为 MSC-NTF 细胞。自体 MSC-NTF 细胞旨在有效地将多种 NTF 和免疫调节细胞因子直接递送至损伤部位，以引发所需的生物学效应并最终减缓或稳定疾病进展。
关于 BrainStorm Cell Therapeutics Inc.
BrainStorm Cell Therapeutics Inc. 是创新的自体成人干细胞疗法的领先开发商，用于治疗使人衰弱的神经退行性疾病。该公司通过独家全球许可协议拥有用于生产自体 MSC-NTF 细胞的 NurOwn ®技术平台的临床开发和商业化权利。自体 MSC-NTF 细胞已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 的孤儿药指定状态，用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。BrainStorm 已完成 ALS 的 3 期关键试验（NCT03280056）；该试验研究了重复给药自体 MSC-NTF 细胞的安全性和有效性，并得到了加州再生医学研究所 (CIRM CLIN2-0989) 的资助。BrainStorm 在一项研究性新药申请下完成了自体 MSC-NTF 细胞在进行性多发性硬化症 (MS) 中的 2 期开放标签多中心试验 (NCT03799718)，并得到了美国国家 MS 协会 (NMSS) 的资助。
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