随着再生医学成为生物医药行业的主流,投资干细胞行业成为越来越多投行的选择的重点领域。例如,Athersys Inc. 市值超过 1450 亿美元;Century Therapeutics, Inc.以iPSC(诱导多能干细简称)命名纳斯达克股票代码等。
有很多关于干细胞行业/公司股票的讨论,有一个很好的理由:干细胞技术是医学领域最有前途的创新之一。
请关注“干细胞与外泌体”微信公众号,了解更多行业信息
医疗保健研究人员正在研究再生医学解决方案,主要是干细胞。
干细胞本质上是构成其他类型的身体基础,因此科学家可以使用它们来替换受损的细胞,对疾病进行治疗或康复管理。
多年来,研究人员还一直在测试细胞疗法,作为一种潜在的治疗癌症、糖尿病、心血管疾病和其他神经退行性疾病(如帕金森病和阿尔茨海默病)的潜在疗法。
此外,干细胞领域是医学突破口,研究人员可以在使用人类患者之前使用干细胞(诱导多能干细胞)作为测试新药的安全方法,因为它们可以将细胞编程为特定类型的组织。
细胞疗法潜力巨大,公众和投资者需要了解最好的上市干细胞公司的情况,以了解这个行业的概况。
有趣的是,这是一家以诱导多能干细胞(iPSC)命名的上市公司。Century Therapeutics 是一家创新的生物技术公司,正在打造行业领先的异基因 iPSC 衍生细胞治疗平台,该平台集成了尖端的基因编辑、蛋白质工程、技术开发和制造能力,以产生异基因 iPSC 衍生 NK 和 T 细胞疗法血液系统和实体瘤恶性肿瘤,医疗需求明显未得到满足。
该公司的主要候选产品是 CNTY-101,一种异基因诱导多能干细胞 (iPSC) 衍生的嵌合抗原受体 (CAR)-iNK 细胞疗法,靶向 CD19治疗复发性难治性 B 细胞淋巴瘤。
它还在开发 CNTY-103,这是一种针对复发性胶质母细胞瘤的 CD133 + EGFR 的 CAR-iNK 候选药物;CNTY-102,一种靶向 CD19 + CD79b 的 CAR-iT,用于治疗复发性、难治性 B 细胞淋巴瘤和其他 B 细胞恶性肿瘤;CNTY-104,一种用于急性髓细胞白血病的 CAR-iT 或 CAR-iNK 多特异性候选药物;CNTY-106,一种针对多发性骨髓瘤的 CAR-iNK 或 CAR-iT 多特异性候选药物。
Century Therapeutics, Inc. 成立于 2018 年,总部位于宾夕法尼亚州费城。
2.BrainStorm Cell Therapeutics(纳斯达克股票代码:BCLI)
BrainStorm Cell Therapeutics 总部位于纽约,希望利用患者骨髓中的干细胞(自体采集)来对抗退行性疾病。
尽管该公司没有干细胞产品,但许多产品已经处于临床开发阶段。
该公司正在研发治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS 或 Lou Gehrig 病)和进行性多发性硬化症的药物,该药物已获准进行 III 期临床试验。
它还在针对亨廷顿病 (HD)、帕金森病 (PD) 和自闭症谱系障碍的干细胞药物进行临床前试验。
BrainStorm Cell Therapeutics 开发了一个名为 NurOwn 的专有细胞技术平台来治疗这些疾病。
该公司的干细胞研究可能是减缓或消除这些疾病的突破,因为它们尚未治愈。
从投资者的角度来看,这可能意味着未来几年的资本大幅增长。
3.Cellular Biomedicine Group(纳斯达克股票代码:CBMG)
全球再生医学领域的另一个冠军是 Cellular Biomedicine Group,公司总部位于马里兰州,研究机构位于中国上海。
其细胞治疗方法使用来自脂肪组织的成体干细胞进行所有研究,特别是在创造安全有效的药物方面,该公司可以大量生产以使它们在市场上能够负担得起。
这些包括专门用于恢复由膝关节骨关节炎引起的损伤的药物,膝关节骨关节炎是最常见但使人衰弱的炎症性疾病之一。
Cellular Biomedicine 还生产了第一个进入 II 期临床试验的干细胞药物,目前正在研究具有成本效益的免疫肿瘤药物,以减轻癌症的负担。
尽管该公司尚未发布基于细胞的疗法,但它已经获得了 FDA 的快速通道指定,这意味着它有资格根据其临床数据的有希望的结果进行加速审查。
它还完成了 A 轮融资,筹集了 1.2 亿美元来帮助资助和加速这些药物的开发。
4.Vericel 公司(纳斯达克股票代码:VCEL)
Vericel 是一家再生医学公司,专注于为严重烧伤和膝关节疼痛等严重疾病患者开发细胞疗法和药物。
尽管其市值最近有所下降,但投资 Vericel 仍可提供出色的长期定位。
该公司利用已获批准的技术,例如猪胶原膜 (MACI) 上的自体培养软骨细胞来修复受损的膝关节软骨。
据 Grandview Research 称,这使得该药物成为运动医学的潜在疗法,到 2027 年,其市场价值可能达到 150 亿美元,复合年增长率 (CAGR) 超过 8%。
它还利用 FDA 于 2016 年批准的一种治疗方法 Epicel 来治疗严重烧伤。
此外,更多的保险提供商正在为治疗提供 MACI,这可能会继续增加销售额。
它还在建设一个庞大的研究和生产设施,这清楚地表明了它致力于长期经营的承诺。
5.Gamida Cell Ltd.(纳斯达克股票代码:GMDA)
Gamida Cell Ltd. 是一家跨国干细胞与再生医学公司,专注于开发针对需要紧急医疗护理的血癌和血液疾病的细胞疗法。
它目前有许多产品正在研发中,包括 omidubicel,它已经处于用于治疗血液或血液相关疾病的 III 期临床试验,以及用于治疗再生障碍性贫血的 II 期。
该公司还向 FDA 申请了同一种药物的细胞生物制剂许可申请(BLA),如果获得批准,该药物可能是同种异体干细胞移植的首个此类药物。
2017 年,其名为 NiCord 细胞移植物的产品获得了 FDA 的孤儿药称号,这意味着它可能是治疗血癌等罕见疾病的一种可能。
这一发展可能会改变游戏规则,因为这种药物将成为血癌患者的替代治疗方法,这些患者不适合接受骨髓移植等其他挽救生命的治疗方法。
在忙于 omidubicel 的同时,Gamida Cell 今年将推进淋巴瘤药物和其他免疫治疗项目的 I 期和 II 期临床试验。
6.Sangamo Therapeutics(纳斯达克股票代码:SGMO)
总部位于美国的 Sangamo Therapeutics Inc. 专注于通过细胞和基因疗法治疗罕见疾病。
它目前有多种治疗方法正在筹备中,其中一种治疗血友病的药物已经处于 III 期,与辉瑞公司合作。
它还在 I 期和 II 期进行 Fabry 和镰状细胞病治疗,临床数据显示,这些药物迄今为止是可耐受和安全的。
尽管这些情况很少见,但针对这些情况的细胞疗法选择是有利可图的;例如,Facts & Factors 透露,到 2026 年,法布里病治疗的市场价值可能接近 40 亿美元。
然而,这家基因治疗公司继续与辉瑞和赛诺菲等老牌制药公司建立良好的合作关系,这表明它是一个值得信赖的品牌。
7.Athersys Inc.(纳斯达克股票代码:ATHX)
总部位于俄亥俄州的 Athersys Inc. 目前正在开发一种名为 MultiStem 的专利产品,用于治疗各种炎症、免疫和神经系统疾病,其治疗方法今年的市场价值可能超过 1450 亿美元。
作为一种特殊的细胞类型,MultiStem 不是类似的,而是源自健康个体的间充质细胞,然后实验室将其存储并使用特定技术有效地批量生产。
因为这些不是胎儿或胚胎干细胞,该公司的干细胞产品绕过了道德甚至法律问题。
目前,该公司正在进行临床试验,将这种干细胞用于心脏病和缺血性中风,最终根据令人印象深刻的临床数据获得 FDA 对后者的特殊协议评估。
它还在测试相同细胞的急性呼吸窘迫综合征 (ARDS),该综合征每年影响近 200,000 名美国人。
Athersys 还通过任命一位新的首席执行官 Daniel Camardo 为公司的干细胞疗法商业化做准备,他在营销稀有和炎症性疾病治疗方面拥有丰富的商业经验。
展望
根据 Statista 的数据,2018 年干细胞治疗的全球市场价值达到约 7.55 亿美元。有人估计,到 2029 年,它的价值可能达到 110 亿美元。
从理论上讲,干细胞疗法可以治疗广泛的健康状况,从椎间盘退变到慢性背痛、癌症和代谢紊乱。
有人估计,到 2026 年,这种医疗保健产品的市场价值可能高达 260 亿美元,从 2022年到预测期结束,复合年增长率超过 10%。
干细胞公司面临的最大挑战是弄清楚如何将这些干细胞编程为他们需要的特定类型的细胞。
开发这些药物和产品可能需要数年时间,但自动化技术、基因治疗等创新以及政府和私人支持正在加速发展。
事实上,市场上已经有了 FDA 批准的治疗方法,尽管数量有限,它们使用来自脐带的干细胞来形成血细胞并治疗造血系统。
随着 FDA 批准更多的干细胞疗法,其相应的股价可能会大幅上涨。除非有人找到青春之泉,否则人体将经历磨损,随之而来的是慢性疾病,有时甚至是严重疾病的发展。
包括干细胞治疗在内的再生医学提供了更多选择,可以在不影响生活质量的情况下延长寿命。诚然,这一领域仍然需要广泛的研究并应对许多挑战,包括道德问题、成本等问题。
然而,考虑到医疗技术的进步、FDA 的支持和公众对健康的需求,投资这些生物技术公司仍然是值得的。
联系客服