休斯顿卫理公会神经病学研究所的一项早期研究表明，增加某种类型的白细胞的数量和功能并将它们返回给同一患者可能会减缓退行性疾病肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的进展。
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IIa 期试验表明，当与有助于调节免疫系统白细胞的低剂量白细胞介素 (IL)-2 一起使用时，输注自体扩增的调节性 T 淋巴细胞 (Tregs) 可增强 ALS 患者的免疫抑制功能。
研究人员仍然指出，从患者身上获取 Treg细胞，在实验室中增加其数量，然后将它们输送回同一位患者是安全且耐受性良好的。
Treg细胞: 调节性T细胞（Treg）是抑制性T细胞的一种功能亚群, 天然的Treg细胞于1995年由Sakaguchi等首次报道，它们约占外周血CD4+ T细胞数的5%-10%，Foxp3是天然Treg的标志。
调节性T细胞可分为两类：天然Treg(n Treg)和获得性Treg(a Treg)，目前认为天然Treg来源于胸腺，主要通过细胞接触机制发挥抑制功能；获得性Treg是外周成熟T细胞在持续性抗原刺激及IL-10 、TGF-β等细胞因子条件下诱导产生，主要通过IL-10、TGF—b等可溶性细胞因子发挥作用。
来自德克萨斯州休斯顿卫理公会神经病学研究所的首席研究员 Jason Thonhoff 说：“我们期待进行更大规模的临床试验，以正确评估临床疗效并进一步表征这种疗法的长期安全性。” “少数患者的这些早期结果是有希望的。”
该研究近期发表在《神经病学：神经免疫学和神经炎症》杂志上。
该试验最初设计为一项随机、安慰剂对照的 IIa 期试验，有 12 名患有罕见神经系统疾病的参与者参与，随后将进行一项开放试验。
但冠状病毒大流行的影响导致入学人数减少，最终有 7 名参与者参加了双盲试验，8 名参加了为期 6 个月的开放标签试验。
第一个为期 6 个月的部分旨在检查静脉内每月扩增的 Tregs（1 x 10 6 细胞/kg）或静脉注射非活性盐水安慰剂加皮下注射低剂量 IL-2的生物活性、安全性和耐受性。 2 × 10 5 IU/m 2 ) 或盐水安慰剂，每周 3 次。
六名最初的试验参与者进入第二次，为期六个月的剂量递增开放扩展，另外两名患者加入。
参与者接受两次单剂量的 Treg 细胞，频率为每月一次，每周注射 3 次 IL-2，然后是两倍剂量的 Treg 细胞，然后是三倍剂量的 Treg 细胞，同时注射 IL-2，频率相同.
在最后一次三剂 Tregs 和 IL-2 注射后，进行了为期一个月的后续安全访问。
研究人员指出，由于大流行的入学率较低，该研究检测试验主要和次要终点的能力有限。
尽管如此，与安慰剂相比，接受 Treg/IL-2 的参与者从筛查到治疗第 24 周的 Treg 抑制功能变化的主要终点是 26%。
在试验期间，主动治疗的耐受性良好，只有轻微的不良事件以及 IL-2 注射部位常见的轻微和短暂的炎症。
研究人员指出，以前在其他使用含有白蛋白或二甲基亚砜的载体的研究中观察到安慰剂的单一过敏反应。
扩展研究的事后分析显示，八名参与者中有六名经历了中度至无疾病进展，而其余两名在接受 Treg/IL-2 治疗时表现出快速进展。
根据 ALS 功能评定量表修订版，开放标签扩展的八名参与者中有六名平均变化了 -2.7 分，而另外两名平均变化了 -10.5 分。
与其他六名患者相比，两名进展患者的促炎性 IL-17F 和 IL-17C 细胞因子水平以及氧化应激标志物 OLR1 和 ox-LDL 水平更高。
研究人员说：“在这两名参与者中观察到的高水平炎症和氧化应激可能限制了 Treg 的有效性，导致半衰期缩短并抵消了它们的下游抑制作用。”
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说明：本文案例均摘录于文献，仅用于科普干细胞相关知识，不作为医疗建议。
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