2022年11月Hemgenix在美国批准上市，售价350 万美元，被评为世界上最昂贵的药物。
2023年2月20日， HEMGENIX®，获得欧盟委员会批准上市
全球生物技术领导者CSL Behring公司（澳大利亚证券交易所代码：CSL）2月20日宣布，欧盟委员会授予基因疗法 HEMGENIX®（etranacogene dezaparvovec）的有条件授权（CMA），这是全球目前第一个也是唯一一个基因疗法，用于治疗没有因子 IX 抑制剂病史的成年人的重度和中重度B型血友病 （先天性因子 IX 缺乏症）。
在正在进行的临床试验中， HEMGENIX ®通过提供一种功能基因来降低单次输注的年度输血率，该功能基因充当凝血因子 IX 的作用，凝血因子 IX 是一种对血液凝固很重要的蛋白质。它是欧盟 (EU) 和欧洲经济区 (EEA) 首个获批的 B 型血友病基因疗法。
2022年11月Hemgenix在美国批准上市，售价高达350 万美元，被评为世界上最昂贵的药物。
“ HEMGENIX ®在欧洲的批准是科学的进步，它提供了一种我们相信可以改变B型血友病患者和治疗他们的医疗保健专业人员的治疗模式，”研究负责人 Bill Mezzanotte博士说。“ HEMGENIX ®以及我们与 uniQure 的合作伙伴关系强调了CSL公司在患者可以受益时追求、开发和提供颠覆性创新的承诺，特别是在我们熟知的疾病状态，如血友病。”
B 型血友病患者目前需要终生通过静脉输注因子 IX 来维持足够的水平，这会对他们的生活质量和健康产生重大影响。
根据欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会 (CHMP) 的说法，“对新治疗方法的医疗需求尚未得到满足，这些方法可能会使患者免于频繁输液的负担，或者在输液时偶尔发生出血事件”。
欧盟委员会的决定是在 CHMP 于2022 年 12 月根据关键的 HOPE-B 试验的结果发表积极意见之后做出的，该试验是迄今为止最大的血友病基因治疗试验。
这些研究结果表明，接受 HEMGENIX ®治疗的血友病患者表现出稳定和持久的平均因子 IX 活性水平增加（平均因子 IX 活性为 36.9%），这导致调整后的年化出血率 (ABR) 减少 64 %。输注 HEMGENIX ®后，96% 的患者停止了常规的因子 IX 预防，与导入期相比，治疗后 18 个月的因子 IX 平均消耗量减少了 97%。
HOPE-B 研究为期 24 个月的分析继续表明 HEMGENIX ®具有持续和持久的效果。在临床环境中，治疗通常耐受性良好，没有严重的治疗相关不良事件。
教授说：“这一批准标志着血友病治疗向前迈出了重要一步，这可能会改变因肌肉、关节和内脏器官出血而虚弱的人，减轻终生静脉输注因子 IX 产品的巨额负担。” Wolfgang Miesbach ，法兰克福大学医院综合护理中心凝血障碍负责人说。“来自 HOPE-B 研究的数据表明 HEMGENIX ®通过提供持久的因子 IX 活性以及改善出血结果和血友病 B 患者的生活质量，有可能消除常规预防的需要。”
“在 CSL Behring，我们的承诺很简单，拯救和改善生命，我们通过践行以患者为中心、创新、诚信、协作和卓越绩效的核心价值观来实现这一目标，”CSL高级副总裁兼总经理Lutz Bonacker评论道。“ HEMGENIX ®在欧洲的批准是这种关注的结果，也是血友病领域的一个重大里程碑，我们现在需要努力确保欧洲尽可能多的符合条件的患者能够获得这种创新治疗。我们完全致力于与付款人和其他利益相关者合作以实现这一目标。”
欧盟委员会有权批准欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登等欧洲经济区国家的药品。
HEMGENIX ®的多年临床开发由uniQure（纳斯达克股票代码：QURE）领导，在CSL公司获得全球权利将治疗商业化后，临床试验的赞助权转移到了 CSL。在英国，药品和保健品监管机构 (MHRA) 目前正在审查 CSL 提交的 HEMGENIX ®。HEMGENIX ®于2022年11月获得美国食品药品监督管理局批准。
关于B型血友病
B型血友病是一种危及生命的罕见疾病。患有这种疾病的人特别容易出现关节、肌肉和内脏出血，从而导致疼痛、肿胀和关节损伤。目前对中度至重度血友病的治疗包括终生预防性输注凝血因子 IX，以暂时替代或补充低水平的凝血因子，这需要花费巨额的费用，根据不完全统计，举例说明一般我国血友病患者的平均治疗花费在每年6-7万。
关于 HEMGENIX ®
HEMGENIX ®是一种基于腺相关病毒五 (AAV5) 的基因疗法，作为中度至重度B型血友病患者的一次性治疗。HEMGENIX ® （也称为 CSL222，以前称为 AMT-061）使用一种称为 AAV5 的特定类型的 AAV 作为其载体。AAV5 载体携带天然存在的因子 IX 帕多瓦基因变体（因子 IX-Padua），它产生比正常活性高 5-8 倍的因子 IX 蛋白。
关于 CSL
CSL Limited （ASX：CSL；USOTC：CSLLY）是一家全球领先的生物技术公司，拥有动态的救生药物组合，包括治疗血友病和免疫缺陷的药物，以及预防流感的疫苗。自 1916 年成立以来，CSL一直恪守使用最新技术拯救生命的承诺。今天，CSL包括三个业务，CSL Behring、CSL Seqirus 和 CSL Vifor，为 100 多个国家的患者提供救生产品，并拥有 30,000 名员工。CSL独特地将商业实力、研发重点和卓越运营相结合，使我们能够识别、开发和提供创新，使我们的患者能够过上最充实的生活。
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