细胞疗法是人类健康未来的9个原因

细胞疗法现在已经在临床上证明了自己，并且越来越成为可行的三线甚至二线治疗选择，并逐渐发展成为人类医疗康复的主流选择。

本文作者：Eytan Abraham 博士和 Bruce Thompson 博士

随着干细胞和再生医学技术的发展，细胞疗法变得越来越重要，特别随着 1,000 多项正在进行的临床试验和最近的多项商业批准应用，情况正在迅速改变。

使用细胞疗法来阻止和逆转疾病，恢复受损器官，并最终治愈许多危及生命的疾病，现在是从事再生医学前沿工作的科学家们的现实目标。

疾病生物学理解的重要进展以及基因编辑、蛋白质工程和细胞培养技术的重大创新创造了一个高度肥沃的科学环境，细胞治疗研究在其中蓬勃发展。

细胞疗法

细胞疗法是指出于医疗目的将自体或同种异体细胞材料转移到患者体内。1889 年人类首次见证了科学家 Charles-Édouard Brown-Séquard（当时激素疗法的先驱）实践细胞疗法，他试图通过注射动物睾丸提取物来抑制衰老的影响。

如今，随着对临床安全性和有效性的持续研究，细胞疗法不断发展，全球市场规模估计将从 2021 年的 950 亿美元扩大到 2028 年的 7300 亿美元。细胞疗法结合了基于干细胞和非干细胞的单细胞或多细胞疗法。它通常使用自体或同种异体细胞；可能涉及基因工程或重编程操作；并且可以局部给药或作为注射剂、输液剂、生物支架或无支架系统 。细胞疗法跨越多个治疗领域，例如再生医学、免疫疗法和癌症疗法。

细胞疗法是将活的、通常是纯化的细胞施用到患者体内以生长、替换或修复受损组织以治疗疾病。多种不同类型的细胞可用于细胞治疗，包括造血干细胞、免疫细胞、神经干细胞、间充质干细胞（分化成结缔组织、血液、淋巴管、骨和软骨）、淋巴细胞、树突状细胞和胰岛细胞等。

细胞疗法可能是自体的，这意味着患者从他们自己的身体接受细胞，或者它们可能是同种异体的，这意味着患者从捐赠者那里接受细胞。同种异体细胞疗法通常被称为“现成”疗法，因为它们来自非患者的供体，可以提前准备并在需要时立即提供给患者。

目前国际上正在开发的许多基于细胞的疗法主要方向是利用诱导多能干细胞 (iPSC)。与胚胎衍生的多能干细胞不同，这些是经过基因重新编程回到多能状态的成体细胞，能够成为患者体内多种细胞中的一种。该技术可以开发治疗目的所需的无限类型的特定类型的人类细胞，解决了细胞来源问题，并且不存伦理问题。

基于干细胞的细胞疗法

干细胞存在于生物体的胚胎和成体细胞中；它们是一种非特化的、可自我更新的细胞，准备好分化成任何细胞类型和/或尽可能多的细胞类型。

决定干细胞可以分化成多少种细胞类型的是它们的发育潜能。发育潜能代表分化连续体，从全能性（例如，胚胎干细胞）开始，逐渐减少到多能性（例如，诱导多能干细胞）、专能性（例如，骨髓干细胞），和单能性（即最低分化潜能；例如，皮肤细胞）。

在沿着这种效力连续体向成熟/特化细胞传递的过程中，干细胞失去了自我更新和分化的潜能。然而，这种层次结构可以通过核重编程方法人为逆转，包括使用转录因子，最终可以在任何细胞类型中诱导多能性，即诱导多能干细胞。

基于非干细胞的细胞疗法

基于非干细胞的细胞疗法通常是从人体分离、繁殖、扩增、选择并随后施用于患者以用于治疗、预防或诊断目的的体细胞。基于非干细胞的细胞疗法包括成纤维细胞、软骨细胞、角质形成细胞、肝细胞、胰岛细胞和免疫细胞，例如 T 细胞、树突状细胞 (DC)、自然杀伤( NK) 细胞和巨噬细胞。

细胞疗法是人类健康未来的9个原因

细胞疗法是利用细胞和组织进行再生、修复，在某些情况下甚至可以增强人类健康。传统上，现代医疗系统依赖于以药物为基础的方法。这导致了成立于1906年的美国食品和药物管理局（FDA）的崛起，今年已经有111岁了。不幸的是，在过去的 100 多年里，我们对人类健康的态度并没有发生巨大的转变，作为一个社会，我们仍然倾向于依赖以药物为基础的方法。

下面，我们介绍了细胞疗法的九种优势，它们将推动细胞疗法走上主流医学的前沿。

1. 细胞疗法可以提供永久解决方案

尽管存在差异，但药物通常通过与细胞表面的受体结合或通过发挥酶促作用来调节内部化学反应的速率来发挥作用。药物经常可以有效地调节人体系统，但它们很少有能力再生或恢复人体内的整个组织或系统。

相比之下，细胞疗法之所以有效，是因为细胞是强大的系统，可以通过多种策略发挥治疗作用，包括归巢到受伤部位、发挥旁分泌作用，以及在某些情况下分化成新型细胞和组织。这种多功能性使细胞疗法极其强大，并使其有可能逆转以前无法治愈的疾病。不用说，这是历史上激动人心的时刻。

出于这个原因，细胞疗法或者更可能的是，细胞疗法与药物相结合，将是人类健康的未来。

2. 细胞疗法自然有效

细胞是人体系统中天然存在的强大组织。此外，一些细胞类型具有可以帮助促进修复的内在机制。

例如，间充质细胞 (MSC)可以归巢到损伤部位，合成和分泌多种大分子以发挥旁分泌作用，并影响其局部微环境。MSCs 还可以吸收外源 DNA 并保留引入的基因，这一特性可能允许使用细胞将分子治疗性递送至身体的目标区域。

此外，MSC 可以形成多种细胞类型，包括间充质内和间充质外细胞系。这些细胞类型包括：脂肪（脂肪细胞）、骨骼（成骨细胞）、皮肤（真皮细胞）、神经（神经细胞）、软骨（软骨细胞）、肌肉（骨骼肌细胞）、肌腱（肌腱细胞）、骨髓间质、韧带等.

有数百种治疗细胞类型可供探索，作为人体的天然组成部分显然具有治疗优势。

3. 细胞疗法可以解决无法治愈的病症

细胞疗法具有治疗未知治愈疾病的潜力。现在有许多情况无法治愈，例如视力丧失。虽然从来没有一种治疗方法能够逆转永久性视力丧失，但临床试验正在研究恢复视力的可能性。

图：RIKEN 宣布与京都大学合作开展利用诱导多能干细胞恢复其视网膜功能研究。

具体来说，日本RIKEN 发育生物学中心正在进行一项细胞疗法临床试验 ，其中自体诱导多能干细胞（ iPSC） 衍生的视网膜色素上皮 (RPE) 细胞被移植到患有年龄相关性黄斑变性的人类患者体内。现在正在使用同种异体 iPSC 衍生的 RPE 细胞恢复试验。

4. 细胞疗法可以通过消除连续用药来降低成本

对于许多疾病，例如糖尿病，患者需要每天服用处方药。通过提供一次性（或限时）治疗，细胞疗法将大大降低这种疾病的医疗保健成本。

同样，用于疼痛管理的细胞疗法将大大降低基于阿片类药物的止痛药的成本。有许多细胞疗法如何使药物治疗过时的例子。

5. 细胞疗法可以取代侵入性手术

细胞疗法还有可能取代许多高风险、昂贵和侵入性的手术。例如，Chris Centeno 博士首创的 Regenexx 治疗是一种自体同日、最低限度操作的 MSC 程序，在美国是合法的，因为它符合 FDA 关于在医疗环境中管理干细胞的要求。

在此细胞治疗过程中，通过三步过程对患者进行专有的两部分分离，即“血沉棕黄层”和骨髓内的另一种干细胞来源：

第一步是促炎注射，Regenexx 最近获得了一项专利。

第二步是通过精确引导植入干细胞。

第三步是“肥料”式步骤，添加基于血小板的生长因子。

有趣的是，这种基于细胞的手术能够修复大多数传统上通过手术治疗的 ACL 撕裂。据估计，美国每年进行 100,000 例 ACL 手术，这种细胞疗法替代方案代表了范式转变。

Regenexx 程序还可以防止其他手术，例如肩部肩袖撕裂手术和髋关节手术。

6. 细胞疗法可以逆转和修复衰弱性疾病

细胞疗法有可能逆转和修复传统上“管理”的疾病。

例如，目前的药物可以减缓与多发性硬化症 (MS) 相关的功能衰退，但无法阻止或逆转症状。然而，纽约 Tisch MS Research (TMSRCNY) 进行的 I 期临床试验宣布了 FDA 批准的MS 干细胞 I 期试验的积极结果。

Sadiq 博士和 Tisch MSRCNY 的 Violaine Harris 博士

在这项试验中，多发性硬化症患者接受了骨髓间充质干细胞衍生的神经祖细胞（称为 MSC-NPs）的多次脊髓注射，这是人类历史上第一次证明治疗方法可以逆转多发性硬化症患者的既定残疾。

Tisch MSRSN 目前正在进行II 期临床试验，以探索干细胞逆转 MS 的潜力。

7. 细胞疗法可以克服组织和器官供体短缺的问题

细胞疗法的另一个优势是它可以克服供体短缺的问题。对于许多疾病，唯一已知的治疗方法是组织或器官移植。移植组织和器官的例子包括心脏、肾脏、肺、胰腺、胰岛细胞等。然而，如果细胞治疗方法能够将糖尿病患者自身的组织转化为产生胰岛素的细胞，那么它将克服供体短缺的问题并消除移植排斥的风险。

8. 细胞疗法可以增强传统手术效果

大多数手术会产生大量炎症（肿胀）和纤维化活动（疤痕）。因此，外科手术的未来可能涉及将外科医生技能提供的结构要素与细胞疗法的抗炎和抗纤维化要素相结合。

最可能的解决方案是在手术后立即将自体或同种异体间充质干细胞（ MSC） 给予患者，以支持患者对手术反应的健康调节。使用MSCs的原因是它们安全，容易从脂肪组织和骨髓中提取，并且有充分的证据表明它们具有很强的抗炎和抗纤维化特性。

目前，梅奥诊所正在测试使用自体脐带血细胞治疗左心发育不全综合征 (HLHS)。它正在执行一项 I 期研究，以确定将自体脐带血 (UCB) 细胞注射到接受预定 Glenn 外科手术的 HLHS 儿童右心室的安全性和可行性。

研究人员正在进行这项研究，以查明来自个人脐带血的自体干细胞是否可用于增强其心脏右侧的肌肉。这将有助于确定使用基于细胞的再生疗法作为辅助治疗以支持 HLHS 手术治疗的安全性和可行性。

9. 细胞疗法可与药物结合使用

细胞疗法也有可能与药物协同作用。例如，有证据表明，静脉注射间充质干细胞（ MSCs） 可以改善心脏功能的几个指标，可能使它们与传统上开给心脏病患者的药物（如氨氯地平、地尔硫卓和非洛地平等）具有协同作用。

在与药物结合使用的细胞疗法领域，领先的一家公司是以色列的 Stem Cell Medicine Ltd.。正如Stem Cell Medicine Ltd. 的研发副总裁兼现场经理Frida Grynspan在接受 BioInformant 采访时所说，“与药物结合使用的干细胞是医学的未来。”

Stem Cell Medicine 的使命是“开发细胞疗法并将其商业化，结合用于组织修复和治疗炎症、免疫和神经系统疾病的药物产品。”

细胞疗法是现代医学的未来

细胞疗法有可能通过提供一种治疗传统方法难以治愈的疾病的新方法来彻底改变现代医学。细胞疗法使用细胞来替换或修复体内受损或患病的细胞。

例如，干细胞可用于再生受损组织，T 细胞可用于靶向和破坏癌细胞。此外，细胞疗法可以根据患者的具体需求进行定制，使其成为高度个性化的治疗选择。

随着该领域研究的不断推进，细胞疗法的未来看起来充满希望，从而为多种疾病带来新的更有效的治疗方法。

为什么细胞疗法是医学的未来，您还有其他原因吗？在下面的留言中分享您的想法。

本文原文发表在BioInformant 。