全球首个现货型细胞疗法在美获批上市

美国东部时间 4 月 18 日，Omisirge 宣布被 FDA 批准为异基因干细胞移植疗法获批上市。全球随机 3 期临床试验显示，与标准脐带血相比，中性粒细胞恢复更快，细菌和真菌感染减少。

Gamida Cell Ltd.（纳斯达克股票代码：GMDA），一家致力于将细胞转化为强大疗法的细胞疗法领导者，当地时间4月18日宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Gamida Cell 的同种异体细胞疗法, Omisirge ® (omidubicel-onlv)，用于 12 岁及以上患有血液系统恶性肿瘤的成人和儿童患者，计划在清髓性调节后进行脐带血移植，以减少中性粒细胞恢复的时间和感染的发生率。

Omisirge 的获批是造血干细胞移植领域的重大进展

Gamida Cell 总裁兼首席执行官 Abbey Jenkins 表示：“ FDA 批准 Omisirge 是治疗血液系统恶性肿瘤患者的一项重大进步，我们认为这可能会增加干细胞移植的机会，并有助于改善患者的预后。” “我们感谢所有临床医生、患者和整个 Gamida Cell 团队，没有他们就不可能获得批准。我们也承认 FDA 在支持开发 Omisirge 和其他创新的、可能挽救生命的细胞疗法方面为癌症和其他严重疾病患者发挥的关键作用。”

在一项全球性、随机的 3 期临床研究中，Omisirge 表明，在意向治疗人群中，中性粒细胞恢复的中位时间为 12 天，而标准脐带血为 22 天（p<0.001）。Omisirge 组 39% 的患者和标准脐带血组 60% 的患者在移植后 100 天内发生 2/3 级细菌或 3 级真菌感染。完整的 3 期临床研究结果可在《血液》中获得，这是美国血液学会的官方期刊。

Omisirge 的安全性与清髓性调节后异基因造血干细胞移植的预期不良事件一致。在因任何疾病接受 Omisirge 治疗的 117 名患者中，47% 的患者发生输液反应（15% 为 3 级或 4 级），58% 为急性移植物抗宿主病 (GvHD)（17% 为 III-IV 级） ，慢性 GvHD 占 35%，移植失败占 3%。

Omisirge 3 期研究中超过 40% 的患者具有种族和民族多样性，强调了 Omisirge 可能在多大程度上有助于解决干细胞移植中的健康差异。

“Omisirge 的获批是造血干细胞移植领域的一项重大进展，”美国国家骨髓捐赠计划® (NMDP)/ Be The Match®首席医学官 Steven M. Devine 医学博士说。“黑人或非裔美国人患者只有 29% 的机会通过捐赠者登记处找到匹配，而白人患者则有 79% 的机会。将 Omisirge 添加为新的供体来源可能有助于增加来自不同种族或民族背景、难以在登记处找到完全匹配的供体的患者获得干细胞移植的机会。”

同种异体造血干细胞移植为血液系统恶性肿瘤提供了一种潜在的治疗选择，包括急性髓性白血病、急性淋巴细胞白血病、慢性髓性白血病和骨髓增生异常综合征。同种异体移植使用来自捐赠者而非接受者的细胞。

Omisirge 的制造是为了利用专有的烟酰胺 (NAM) 技术增强和扩大祖细胞的数量。这个过程产生富集的造血祖细胞，从而保持它们的干性，归巢到骨髓并保留植入能力。

Omisirge 在 Gamida Cell 位于以色列 Kiryat Gat 的最先进、获得完全许可的 GMP 细胞制造工厂生产。Omisirge 预计将在生产开始后 30 天内交付给移植中心。Gamida Cell Assist 是安排 Omisirge 制造的关键资源，它将在过程的每一步为患者、护理人员和医院的移植团队提供支持。

Omisirge 现在在美国可供移植中心为合适的患者订购。正如在公司 3 月 27 日的财报电话会议上所讨论的那样，Gamida Cell 正在寻求战略合作伙伴关系，以支持 Omisirge 的推出和商业化。该公司还宣布，已聘请 Moelis & Company LLC 协助探索合作伙伴关系或更广泛的战略替代方案，这些替代方案将提供额外资源，以支持在美国和世界其他地区推出 Omisirge 及相关商业活动。

关于 Gamida Cell

Gamida Cell 是细胞疗法的先驱，致力于将细胞转化为强大的疗法。该公司专有的烟酰胺（ NAM ）技术利用 NAM 的特性来增强和扩展细胞，创造出可能治愈血液系统恶性肿瘤患者的同种异体细胞治疗产品和候选药物。其中包括 Omisirge ®，一种 FDA 批准的烟酰胺修饰的同种异体造血祖细胞疗法，以及 GDA-201，一种正在研究用于治疗血液系统恶性肿瘤的内在 NK 细胞疗法候选药物。