6 月 14 日,日本时事通讯社消息,京都大学的 CiRA 基金会表示,它已开始提供诱导多能干细胞( iPS 细胞),用于临床使用,这种iPS 细胞引起排斥反应的风险较低。
人类诱导多能干细胞 (iPS细胞) 有望用于许多疾病的再生医学。许多研究人员专注于并促成分化细胞或组织样结构(包括类器官)的产生,这有助于改善目标疾病。为了推广这种细胞疗法,日本下在建立了一个临床适用的 iPSC 单倍体库,匹配尽可能多的人。
进行细胞移植时,如果供体的人类白细胞抗原 (HLA) 类型与受体的类型不一致,就会发生排斥反应。
诱导性多能干细胞为制药行业以及临床和基础研究带来了前所未有的机遇。使用基因组编辑技术,京都大学的 CiRA 基金会改变了与免疫细胞相关的基因,以创建具有较低排斥风险的 iPS 细胞。
现在该基金会的 iPS 细胞库匹配了大约 40% 的日本人口。新细胞的加入将扩大范围,可能会导致整个再生医学市场的增长。这些 iPS细胞系已用于 10 多项临床试验。
基金会负责人、京都大学山中伸弥(Yamanaka)教授于2007年成功培育出人类iPS细胞,并因开创性工作于2012年获得诺贝尔生理学或医学奖。
Yamanaka 率先使用诱导性多能干细胞 (iPS),这种细胞是在个人提供皮肤细胞或其他容易获得的细胞时产生的,然后科学家们在实验室中将这些细胞重新编程为几乎任何细胞类型。
iPS 细胞的主要优势之一是它们的使用克服了对使用胚胎干细胞的伦理反对,胚胎干细胞是从体外受精诊所获得的剩余胚胎发育而来的。
由于 iPS 细胞可以从患有特定疾病的个体的细胞中产生,因此它们可用于开发新的疾病模型,以了解更多关于疾病如何产生以及如何治疗的信息。但除此之外,小组成员强调,iPS 细胞可以重新编程成为专门针对特定器官和组织的长寿干细胞,并在目前为再生医学开发的治疗中发挥作用。
日本正在努力为再生医学建立 iPS细胞库
原则上,使用患者自身细胞进行个体化治疗的能力也有望避免由他人组织移植造成的免疫排斥威胁。然而,产生个体化治疗所需的成本和时间可能对医疗实践构成实际障碍。
另一种策略是创建足够数量的细胞系,为要服务的人群提供合适的匹配。
就像器官移植接受者通过称为人类-白细胞-抗原 (HLA) 匹配的过程与具有相容免疫系统的活体捐赠者匹配一样,科学家们希望可以创建和维持免疫匹配所有接受者所需的细胞系需要时使用。
日本卫生部的一个委员会最近批准了从数千份胎儿脐带血样本中开发细胞系,这是 Yamanaka 在该国推动的 iPS 细胞储备项目的一部分。Yamanaka 的目标是维持用于医学的细胞系。
“我们现在计划建立与 HLA 匹配的 iPS 细胞库……但我们还不知道匹配 HLA 会有多大好处,”Yamanaka 说。“我相信我们仍然需要免疫抑制剂,但我希望通过匹配HLA,我们至少可以减少免疫抑制剂的用量,从而减少副作用并提高存活率。”
疾病建模和药物筛选也构成了 iPSC 的重要应用。尽管动物模型对我们理解疾病机制做出了巨大贡献,但它们也有其局限性。
例如,几种药物在肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的啮齿动物模型中显示出治疗效果;然而,所有这些都对人类患者无效。这表明使用动物细胞的重要性。目前,已经建立了几个特定于患者的 iPSC 细胞系,并将其用作疾病模型系统,这也将使罕见疾病的研究成为可能。
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