细胞疗法旨在通过恢复或改变某些细胞组或使用细胞本身作为疗法来治疗疾病。干细胞和再生医学疗法被誉为改变世界的医学技术，行业报告预计大约在未来五年内，将有超过 100 多种细胞疗法获得批准。
本文作者珍妮·洛林 (Jeanne Loring) 是斯克里普斯研究所的名誉教授，也是再生医学中心的创始主任，原文为英文编译整理如下：
人类干细胞研究取得了真正的突破。最伟大的一次是在 2007 年，一位名叫山中伸弥 (Shinya Yamanaka) 的年轻日本科学家发表了一篇科学论文，表明人的皮肤细胞可以“重新编程”成为多能干细胞。6年后山中伸弥获得了诺贝尔医学和生理学奖。
“多能”一词源自拉丁语，意思是“多种力量”。我们每个人一生中都经历过多能性，早在我们年轻的时候，我们每个人都是一个胚胎，并在母亲的子宫。随着胚胎发育的继续，这些细胞几乎立即开始产生我们体内的每个细胞，所有的脑细胞和血细胞，甚至产生新胚胎的精子或卵子。但当我们出生时，我们就失去了所有多能性的痕迹。
二十年前，当从体外受精诊所丢弃的胚胎中分离出第一个人类多能干细胞时，在培养皿中重新获得了这段短暂的多能性时期。它们被称为“人类胚胎干细胞”（hESC），具有不朽且强大的能力；它们继续分裂，永远生长，永远不会变老。而且，通过科学家模仿发育胚胎中发生的复杂分子信号传导，它们保留了在培养皿中形成多种细胞类型的能力。
hESCs 非常出色，但也存在争议。对于非科学家来说，它们会唤起流产胎儿的形象和科学家扮演上帝的恐惧。2000 年代初，关于 hESC 的伦理争论非常激烈。人们对科学家谋杀婴儿、流产胎儿的生动想象。还有狂热的支持者，尤其是迈克尔·J·福克斯和克里斯托弗·里德等科学名人，他们放大了 hESC 很快就能治愈无法治疗的疾病的希望。当时所说的许多事情并没有发生；但经过二十年的研究和开发，hESC 衍生的胰岛细胞终于在临床试验中进行了测试，以恢复患有严重 1 型糖尿病的人的胰腺功能。
山中博士的突破几乎立即改变了细胞领域的进展。重编程意味着不需要胚胎参与制造多能干细胞。干细胞研究人员松了一口气，因为他们不再需要害怕与非科学家谈论他们的工作。它具有均衡效应：任何一个人都可以制造和拥有自己诱导多能干细胞（iPSC）。这意味着每个人都可以再次拥有多能干细胞。
细胞疗法的非凡潜力，100 多种细胞疗法获得批准
目前该领域在过去几年里进行的许多研究的结果都非常积极，并显示了其非凡的潜力这些疗法统称为先进治疗药品 (ATMP)。
根据市场情报和研究公司 GlobalData 的数据，2022 年有 5 种 ATMP 获得 FDA 批准，两种细胞疗法和三种基因修饰细胞疗法创历史新高。杨森的 Carvykti® (ciltacabtagene autoleucel) 是一种用于治疗难治性多发性骨髓瘤的基因修饰细胞疗法，GlobalData 分析师预计将成为一种重磅药物，并且是 2022 年批准的 ATMP 中商业上最成功的药物。总共有 10 个基因-改良细胞疗法和七种基因疗法在部分或全部主要地区获得批准和销售，包括欧盟、日本、美国、以色列和英国。
“我们预计这个数字在不久的将来将会飙升，大约在未来五年内，将有超过 100 多种细胞疗法获得批准。同时，基因疗法和基因修饰细胞疗法的临床试验显示出随着时间的推移稳步增长，反映出细胞行业对基因疗法的信心不断增长以及大批量获得监管批准。”PharmSource（一家涵盖药品合同制造的 GlobalData 公司）的主编兼总监 Fiona Barry 说道。
近年来，一种强大的基因修饰细胞疗法已显示出显着的影响，特别是在治疗某些癌症方面，它是一种作用于称为 T 细胞的免疫系统部分的疗法。这种疗法的原理是从患者的血液中去除一种免疫系统细胞——T细胞，在实验室中对其进行基因改造，使其能够有效地靶向和杀死表达抗原的癌细胞，然后将它们输回患者体内。
2023-2024 年首款实体瘤细胞治疗产品
GlobalData Healthcare 肿瘤学和血液学副主任Sakis Paliouras表示， CAR-T 已经改变了 B 细胞非霍奇金淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病和多发性骨髓瘤等血液恶性肿瘤的治疗方法。“诺华 (Novartis) 的 Kymriah® 和吉利德 (Gilead) 的 Yescarta® 是首批获得批准的产品，并为这些公司带来了丰厚的销售收入，”他说。
CAR-T 的成功，尽管是在复发的情况下，已经将焦点转向了这项技术，以及如何将其从三线或四线治疗推进到二线甚至一线治疗，以拯救经历多轮治疗的患者。事先进行使人衰弱的化疗或放射治疗。
据 GlobalData 的细胞行业报告称，大约四分之三的 I-III 期基因治疗和基因修饰细胞治疗试验用于肿瘤学，但 CAR-T 背后的基因编辑技术（包括 CRISPR）也正在接受试验，以了解其影响效果如何。
其他疾病适应症，包括镰状细胞和囊性纤维化等遗传性疾病，以及血液和中枢神经系统疾病。至于实体瘤，帕利乌拉斯表示，细胞和基因疗法（CGT）预计很快就会产生影响。
第一个针对实体瘤的基因治疗产品在十多年前就已获批，在美国是安进公司针对转移性黑色素瘤的 Imlygic®，但临床影响有限。实体瘤细胞疗法的市场授权令人热切期待。
GlobalData 预计 Iovance Biotherapeutics 的肿瘤浸润淋巴细胞 (TIL) 疗法 Lifileucel 和 Adaptimmune 的 TCR-T 疗法 Afami-cel 将成为 2023-2024 年首批获批用于实体瘤的细胞治疗产品。
“此类批准可能会引发新一波对 TIL 和 TCR 技术的研发投资，从而进一步扩大 CGT 领域。
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