创新细胞和基因技术引起投资者关注，2022年，细胞和基因治疗市场价值174亿美元，预计到2031年将增至1136.4亿美元，2023-2031年复合年增长率为23.17%。
自2017年以来，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准了27个细胞和基因疗法，约占药物批准总数的7%。2022 年，FDA 批准了三种新的细胞和基因疗法，并组建成立了独立办公室来负责细胞和基因疗法业务。
图：苏格兰开发的细胞和基因疗法不仅可以大幅提高医疗效果，甚至可以治愈某些疾病。（菲尔·威尔金森通过 RoslinCT 拍摄）
细胞和基因疗法等先进治疗药物产品 (ATMP) 的潜力在医疗保健领域具有变革性作用，可以有效地为身体提供自我修复的工具。
细胞和基因疗法可以治疗多种癌症、阿尔茨海默病和血友病，甚至可以帮助患者的大脑从中风中恢复。英国媒体近期采访了国际公认的先进疗法创新者 RoslinCT，以了解有关苏格兰正在取得的医学突破的更多信息。
虽然细胞和基因疗法目前比传统医学治疗昂贵得多，但最终节省的费用可能是巨大的。许多人预测，仅细胞或基因疗法中的一种治疗可能意味着患者不再需要定期服用某些药物或输血来治疗特定的病症或疾病，从而从长远来看为患者节省更多的费用，并释放更多的精力。反过来，细胞和基因疗法这有可能使更多的人获得基本治疗。
细胞和基因疗法的开发速度如此之快，未来十年的医学前景可能与目前截然不同。仅在 2023 年，就有可能批准治疗 A 型和 B 型血友病、镰状细胞病、不同类型的癌症以及大疱性表皮松解症（一种严重的皮肤病）等疾病的疗法。
通常，细胞和基因疗法被认为是奇迹疗法，但这种进展并非一蹴而就。在过去的几十年里，科学家们花费了大量的时间和精力来推进这些革命性的疗法。在必要的投资水平的支持下，这些疗法已经进入了开始履行其临床应用的阶段。
总部位于爱丁堡的 RoslinCT 业务开发主管 Alexandra Brownfield 解释说：“这不是一个奇迹，它是通过大量专注的研究、开发、卓越的科学和充满热情的人们为了患者的利益而共同努力而实现的。” “通过细胞和基因疗法，它不仅可以像其他传统药物一样控制症状，而且还提供了治愈的潜力。对于许多基本上无法治愈的病症和疾病来说，这绝对是革命性的。”
细胞和基因治疗专家
RoslinCT 是一家专门从事细胞疗法的合同开发和制造组织 (CDMO)，与客户合作改进、优化和进一步开发他们的细胞制备培养工艺。客户可能已经对其细胞治疗项目进行了临床前评估，并希望生产大量用于临床试验的细胞材料。RoslinCT 可以帮助解决这一问题并制定扩大流程的策略。
该公司的名字可能最常与开发临床级多能干细胞联系在一起，这是世界上第一个从成年细胞成功克隆的哺乳动物多利羊这一科学里程碑的分支。RoslinCT 于 2006 年从罗斯林研究所（现隶属于爱丁堡大学）衍生出来，提供再生医学方面的专业知识和服务。
Scottish Enterprise 在 RoslinCT 及其前身 Rosin Cells 的建立中发挥了重要作用。这都是苏格兰企业支持细胞疗法的雄心勃勃计划的一部分。该计划还与合作伙伴合作，在爱丁堡 BioQuarter 基地创建了苏格兰再生医学中心 (SCRM)，该中心现在是欧洲最大、最受推崇的干细胞研究中心之一。
RoslinCT 于 11 年前作为独立的商业实体 CDMO 成立，现在与国际客户群合作，协助临床试验的 I-III 期以及即将商业化的细胞疗法生产。
RoslinCT 可用于所有不同种类的细胞，特别关注诱导多能干细胞和其他类型的干细胞。该公司将为客户生产所需的材料并将其分发到临床试验地点，支持客户获得市场批准。目前，该公司拥有药品和保健产品监管机构许可证来支持临床开发，预计将在 2023 年包括商业市场制造。这将使该公司能够在细胞治疗产品获得市场批准后继续为客户制造，并且在整个商业生产过程中保持支持。
图：苏格兰实验室制造的先进细胞和基因疗法是潜在的变革性医疗方法。（菲尔·威尔金森通过 RoslinCT 拍摄）
“这对 RoslinCT 来说是巨大的一步，因为这意味着我们可以通过完全集成的工艺开发和制造服务提供客户从旅程的开始到结束，”Brownfield 补充道。
另一个进展迹象是，RoslinCT 于 2022 年 8 月宣布与美国公司 Lykan Bioscience 建立合作伙伴关系，该公司也提供细胞治疗 CDMO 服务和能力。该合并协议将使两家公司能够扩大其业务范围，并有望增强客户的开发和制造选择。
为什么生命科学的突破发生在苏格兰
自 RoslinCT 起源于爱丁堡大学以来，苏格兰一直是其成功的核心。该国在生命科学领域拥有悠久的历史，拥有由专家、专业机构和世界一流大学组成的高效行业生态系统。
与这些公司一起工作的企业包括初创企业、衍生企业和跨国公司。细胞和基因治疗也不例外，在爱丁堡建立了新的组织修复中心和 SCRM，以及新的细胞和基因治疗 (CGT) 弹射器设施。该弹射器提供专家学徒培训计划，以帮助装备未来的专家，并成为英国各地高级治疗中心的合作伙伴。所有这些因素都有助于为企业的成长和发展创造一个高效的生态系统。
此外，苏格兰的测试室、生活实验室和先进疗法治疗中心是与公共资助的 NHS 合作开发和完善医疗项目的地方。而国家在健康数据和人工智能等应用技术方面的优势正在进一步加速进步。
此外，RoslinCT 是高级治疗技能培训网络的一部分，旨在帮助提高工作性质的知名度并鼓励更多人加入创新领域。RoslinCT 还与苏格兰大学生命科学联盟合作，苏格兰技能发展局在提升能力方面发挥着重要作用。
“我们都是一致的，并且彼此经常沟通。它肯定会推动事情朝着正确的方向发展，”布朗菲尔德补充道。
另一个关键因素是可用的人才，苏格兰的大学拥有国际公认的医学专家，同时也在培养学生中的下一代创新者。
“这里有一个非常丰富的人才招聘库，无论是从大学出来的人，还是出于工作目的搬到苏格兰然后定居在这里的人。这是一个非常有吸引力的地方，”布朗菲尔德评论道。“我认为在接下来的几年里，这一数字也将继续增长。苏格兰企业公司正在认识到这一潜力，并为此进行了一些投资。”
与此同时，苏格兰举办的行业活动越来越多，专家们齐聚一堂，分享知识、建立联系并激发未来创新。
使用 ATMP 克服挑战
投资一直是 ATMP 进步的关键驱动力。苏格兰发展国际公司生命科学和化学品领域投资团队负责人戴维·麦卡勒姆 (David MacCallum) 解释说：“我们不怕承担风险，并认识到与突破性科学相关的长期投资回收期。” “凭借我们广泛的公共部门支持和私营部门投资的补充，我们可以帮助更多创新型公司在这里扩张和繁荣。”
除了苏格兰企业局和苏格兰政府的大力支持外，RoslinCT 还获得了英国私募股权公司 GHO Capital Partners 的投资，以使业务进一步发展。
“这至关重要，”布朗菲尔德补充道。“如果没有资金和投资支持来推进这些疗法，我们就无法做到这一点。”
Brownfield 解释了该计划如何最终使 ATMP 达到被视为一线治疗的阶段，让患者在治疗计划中更早地接受 ATMP。我们的想法是，这将大大降低症状恶化的可能性，并避免使用传统方法进行不必要的治疗，而传统方法的成功率可能很低。
在一个相对较新的领域，还需要克服重大的监管障碍，以确保产品对患者长期安全。为了支持这一点，CGT Catapult 在这些高度专业化的药物的监管方面拥有广泛的经验，并帮助公司克服潜在的障碍。
此外，开发和制造的价格高昂，而且可及性也很高——因为这些先进疗法远非现成产品。然而，随着新产品推向市场，价格可能会下降，并且还会进一步抵消用于治愈患者而不是控制症状的长期节省。
显然，苏格兰有动力、财政支持、生态系统、专业知识和愿望将这些雄心勃勃的治疗产品变成患者的现实。已经取得的进步，以及越来越多的产品获得批准，令人乐观地认为，更多的 ATMP 即将用于治疗最严重的疾病 - 有确凿的证据支持这一点。
在苏格兰各地的 ATMP 中，许多其他公司也取得了成功。Resolution Therapeutics 已分两期获得了 3660 万英镑的 A 轮融资，而 TC Biopharm 已在纳斯达克上市。
布朗菲尔德补充道：“当你想到过去 10 到 20 年中克服的一些障碍时，你会发现科学的进步令人惊叹。” “令人鼓舞的是，随着时间的推移，越来越多的产品进入[临床试验]第三阶段。这是一个关键的转折点，因为一旦进入三期，你已经积累了大量的数据，产品很有可能获得市场认可。未来充满希望。”
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