2022年10月25日讯 / 香港迈极康hkmagicure / -- 10月24日，第一三共（Daiichi Sankyo）收到美国食品药品监督管理局(FDA)接受奎扎替尼（Quizartinib）用于治疗新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓系白血病(AML)成人患者。该申请已获得优先审评资格。PDUFA日期为2023年4月24日。该药物可联合用于标准的阿糖胞苷+蒽环类药物的诱导缓解治疗和阿糖胞苷巩固治疗，以及单药用于巩固后的持续治疗。
AML是成人最常见的白血病之一。据估计，2022年美国将诊断20,050例AML新发病例，5年总生存率报告为30.5%。在所有新诊断的AML病例中，约25%携带FLT3-ITD突变，其与特别不利的预后相关，包括复发风险增加和总生存期缩短。
NDA是基于欧洲血液学协会(EHA)2022年大会主席研讨会上展示的QuANTUM-First III期试验的数据，旨在评估奎扎替尼在新诊断FLT3-ITD阳性AML成人患者中的OS改善情况。
这些患者按1:1随机分配，接受奎扎替尼或安慰剂联合标准的阿糖胞苷+蒽环类药物的诱导缓解治疗和阿糖胞苷巩固治疗，以及巩固后的单药治疗。研究的主要终点是OS，次要终点包括无事件生存期（EFS）、诱导后完全缓解率和复合完全缓解率等。
结果显示，在中位随访39.2个月时，奎扎替尼组的中位OS为31.9个月（95%CI：21.0-NE），而安慰剂组为15.1个月（95%CI：13.2-26.2），这表明奎扎替尼联合化疗在携带FLT3-ITD突变的AML成人患者中实现了显著的OS获益。
总体上，奎扎替尼的安全性和耐受性良好，未发现新的安全性信号。两组3级或以上治疗相关不良事件（TEAEs）发生率相当，常见的TEAEs有中性粒细胞减少（18%vs 8.6%）、低血钾（18.9%vs 16.4%）和肺炎（11.7%vs 12.7%）等。
关于急性髓系白血病
2020年全球报告白血病新发病例超过474500例，死亡人数超过311500例。2017年，AML占全球白血病病例总数的23.1%，是成人中最常见的白血病类型之一。在美国，估计2022年将诊断20050例AML新发病例，5年生存率报告为30.5%。
新诊断AML的常规治疗是对符合条件的患者进行强化诱导和巩固化疗联合HSCT。近年来新的靶向治疗的引入增加了标准治疗，并改善了一些分子定义的AML亚型患者的结局。然而，仍需要改善大多数AML患者的生存期。
关于FLT3-ITD
FLT3（FMS样酪氨酸激酶3）是一种通常由造血干细胞表达的酪氨酸激酶受体蛋白，通过各种信号通路在细胞发育、促进细胞存活、生长和分化中发挥重要作用。大约30%的AML患者发生的FLT3基因突变可驱动致癌信号传导。FLT3-ITD（内部串联重复）是AML中最常见的FLT3突变类型，在所有新诊断患者中的发生率约为25%，且与复发风险增加和总生存期缩短相关。
奎扎替尼（Quizartinib）是一种口服、高效、选择性II型FLT3抑制剂。奎扎替尼已在欧洲、日本和美国获得孤儿药资格认定，用于治疗AML。
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