CAR-T疗法的成功案例
CAR-T疗法，作为一种新兴的肿瘤治疗方法，CAR-T的出现，被视为是癌症治疗领域的重大突破之一，给复发或难治的血液肿瘤患者带来了长期生存的希望。从去年开始，我们就能听到“120万一针”、“患者癌细胞清零”等消息。目前媒体所披露的有三例通过这个疗法实现痊愈的患者。
第一例是上海的一位陈阿姨因罹患淋巴癌，在上海瑞金医院接受了这种最新抗癌疗法，2个月后癌细胞清零出院。
第二例接受CAR-T细胞免疫治疗的的刘女士顺利地从郑大一附院出院了。这两位患者经过CAR-T治疗平稳度过副作用发生期后，均被评估为症状完全缓解，癌细胞清零。
第三例是一个肝癌晚期患者，还是一名医生，通过CAR-T疗法不仅消灭了体内的癌细胞，而且还重返了工作岗位。这也是世界首例用CAR-T疗法治愈的肝癌患者。
治疗癌症的
传统方法
CAR-T是癌症治疗的新方法，那传统癌症的治疗方法，有哪些呢？主要有以下3种：
1.手术：通过手术切掉患癌的部分。比如针对早、中期的实体癌，没有发生局部和远处转移，瘤体一般较小，都适宜手术治疗。
2.化疗：化疗是应用化学药物（包括内分泌药物等）治疗恶性肿瘤。常用静脉注射、口服或其他形式将化疗药物进入体内来杀灭肿瘤。目前化疗药物大致有三大类：传统的细胞毒药物、靶向药物和生物制剂。
3.放疗：放疗即放射治疗，是用各种不同能量的射线照射肿瘤，达到杀死肿瘤的效果。比如：目前的质子重离子治疗就是属于放疗的一种。
CAR-T疗法
是个啥
什么是CAR-T疗法
现在我们正在经历的医学奇迹CAR-T疗法属于免疫疗法。所谓免疫治疗，就是增加体内免疫细胞的杀伤力，免疫细胞装上定向导弹，直接瞄准肿瘤细胞，精准击杀。
从这个疗法的名称上就可以看出来，它包括两个部分，CAR和T。T细胞是我们体内免疫细胞中的“一员大将”，可以识别、杀伤并清除体内的异变细胞，而CAR其实就是“GPS导航系统”。
癌细胞在我们体内非常的善于伪装，经过伪装的癌细胞很多时候无法被T细胞准确识别，所以需要有GPS导航来精准定位癌细胞，让其无所遁形。改造细胞回输后，这些细胞一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞，便会被激活并再扩增，发挥其极大的特异杀伤力，杀死癌细胞。
CAR-T疗法的操作步骤主要有四个：
1.采集患者血液，从血液内分离出T细胞并将其激活；
2.利用科学手段，给T细胞们装置上“GPS导航系统”，也就是CAR。装置上CAR后，T细胞就从普通的细胞变成了升级版的CAR-T细胞；
3.将CAR-T细胞在体外进行培养，大量扩增让其数量成倍增加；
4.培养好的CAR-T细胞输送回患者体内，并严密监测患者的反应。
与传统方法的本质区别
相对于传统化疗或是靶向治疗有一个本质区别：“免疫疗法”针对的是免疫细胞，而不是癌症细胞。以往的手术、化疗、放疗，我们的目标都是直接去除或杀死癌细胞。这个策略至少有3大问题：
1.化疗、放疗都是杀敌1000，自损X百的勾当，在杀死癌细胞的同时都在极大伤害患者身体，包括大大降低免疫抵抗力。
2.每个患者的癌细胞都不一样，所以绝大多数抗癌药，尤其是新一代的靶向药物，都只对很小一部分患者有效。
3.癌细胞进化很快，所以很容易出现抗药性，导致癌症复发率很高。
“免疫疗法”的靶点是正常免疫细胞，目标是激活人体自身的免疫系统来治疗癌症。因此相对上面3点传统治疗中的缺陷，“免疫疗法”在理论上有巨大的优势。
1.它不损伤反而增强免疫系统。
2.免疫系统被激活后理论上可以治疗多种癌症，因此对更多患者会有效。
3.免疫系统的强大可以抑制癌细胞进化出抗药性，降低癌症复发率。
CAR-T疗法
为什么这么贵？
CAR-T疗法药品费用及适应症
2017年，第一款CAR-T疗法在美国上市，据药融云数据，目前全球已有7款CAR-T疗法获批上市，其中2021年，中国上市了两款CAR-T产品——阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液，正式迎来细胞免疫治疗元年。这7种产品的费用及适应症分别是：
1
Kymriah
47.5万美元
Kymriah于2017年8月30日经FDA获批上市，主要用于青少年、儿童患者，对于复发性、难治性以及青少年B细胞急性淋巴性白血病等有较好的效果。
2
Yescarta
37.3万美元
Yescarta在2017年10月18日获批上市，对于复发性、难治型的特定类型成人大B细胞淋巴瘤，这是第一款主要针对非霍奇金淋巴瘤的CAR-T药物。
3
Tecartus
37.3万美元
Tecartus在2020年7月获批上市，主要用于复发、难治性套细胞淋巴瘤患者，这是首个获批针对套细胞淋巴瘤的CAR-T疗法。
4
Breyanzi
41.03万美元
Breyanzi在2021年2月获批上市，用于治疗至少2种其他全身疗法后无应答或是治疗后复发的部分大B细胞淋巴瘤成人患者。
5
Abecma
41.95万美元
Abecma在2021年3月获批上市，用于治疗经过4种或更多种先进疗法的复发、难治型多发性骨髓瘤患者，这是首个FDA获批上市的靶向BCMA的CAR-T疗法。
6
阿基仑赛注射液
120万元
阿基仑赛注射液主要适用于二线或以上系统性治疗后复发、难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。该药于2021年7月22日在我国获批上市，售价为120万元/袋（68ml/袋),获批公司为复兴凯特。
7
瑞基仑赛注射液
129万元
瑞基仑赛注射液用于治疗经过二线或以上全身性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、滤泡淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤、3b级滤泡淋巴瘤、原发纵膈大B细胞淋巴瘤、别B细胞淋巴瘤伴MYC和BCL-2和/或BCL-6重排（双打击/三打击淋巴瘤）。该药于2021年9月3日在我国获批上市，售价为129万元/袋（5ml/袋),获批公司为药明巨诺。
备注：本部分CAR-T疗法药品费用及适应症出自2022-04-06 “评说世界会”文章《2个月癌细胞“清零”，国内首例CAR-T治疗的患者出院，120万值吗》。
CAR-T疗法何以天价
关于何以天价的问题，第一财经在2022年3月30日发布的文章《网红抗癌药CAR-T注定是天价？｜大国造物》的报道中是这样回答的：
细胞基因疗法是以患者为中心的个体化治疗方案，CAR-T定价高昂，也跟高度个性化定制有关。
复星凯特CEO黄海介绍道，“在我们的生产过程当中，一个患者就是一个生产线。工厂里面，平均是7个员工在制备过程当中为一位患者做服务的，对生产人员、科研人员，包括业务人员的技术背景要求是非常高的。”
“每个患者都不一样，他的病情也不一样，所以制备的难度要求企业要用最高的标准。目前我们在张江有一万平米的厂房，有2400平米是无菌状态，这是细胞疗法的生产要求。”黄海表示。
根据兴业证券发布的一份研报，目前，工业界仍然没有开发出一个成熟的，完全可被接受的CAR-T生产工艺过程，许多CAR-T产品使用人工操作、非常耗时耗力，而且难以扩大，且失败率很高。整个CAR-T制备工艺非常复杂，而相对应的生产工艺过程的优化却较为缓慢。
兴业证券表示，目前制备一份CART细胞，成本约在20-50万元，在CAR-T的整个生产过程中，占用成本最多的是培养及转导CAR-T所用的培养液、质粒、核酶、病毒载体等耗材，占用了总成本约49%至51%。
备注：本文根据网络文章及相关资讯整理汇编。
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