开创单剂量表观遗传编辑疗法的基因组医学公司 Chroma Medicine 近日宣布，公司在 9 月 19-23 日于日本神户举行的 2023 年国际乙型肝炎病毒（HBV）会议（2023 International HBV Meeting）上公布了积极的临床前数据，证明其表观遗传编辑器具有有效、特异和持久抑制乙型肝炎病毒（HBV）的潜力。慢性乙型肝炎无法治愈，会增加罹患肝硬化和肝细胞癌的风险，影响全球近 3 亿人，每年造成 80 多万人死亡。抗病毒疗法可以抑制病毒复制，但需要终身服药，而且由于共价闭合环状 DNA（cccDNA）的持续存在以及 HBV DNA 与宿主基因组的整合，很少有患者能达到功能性治愈。目前的基因编辑方法依赖于靶向 DNA 断裂，这会带来易位风险或增加病毒整合到宿主基因组的风险，从而限制了其有效治疗 HBV 的效用。Chroma Medicine 的表观遗传编辑器利用内源性细胞机制调控基因表达，能高效、特异、持久地抑制 HBV 表达，具有功能性治愈的潜力，同时不会带来与传统基因编辑方法相关的意外染色体效应。Chroma Medicine 在整个 HBV 基因组中发现了几种表观遗传阻遏蛋白，它们针对 HBV cccDNA 和来自多种基因型的整合 DNA，在 HBV 感染的细胞模型中 epigenetic editors 持久有效地降低了乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 和乙型肝炎 e 抗原 (HBeAg)。数据显示，在转基因 HBV 小鼠中，Chroma Medicine 的表观遗传编辑器单次给药可强效、持久地抑制血清病毒标记物，HBV DNA 的降幅达 2.7log HBsAg 降幅达2.8log，6 只动物中有 5 只（83%）在最后测试时间点（> 5 个月）检测不到 HBV DNA 和 HBsAg。Chroma Medicine 总裁兼首席战略官 Vic Myer 博士表示，我们的表观遗传编辑方法具有高效、特异、持久地抑制外显子和整合型 HBV 的潜力，不受病毒基因型的影响。这些结果令人鼓舞同时也证明了我们的平台潜力，公司将推动新型基因组药物走向临床，为慢性乙型肝炎患者带来功能性治愈的希望。
Chroma Medicine公司成立于 2021 年，由 Atlas Venture、Newpath Partners 以及 Sofinnova Partners 孵化而来。公司的创办基础是基于其多位科学创始人 Luke Gilbert 博士、Keith Joung 博士、David Liu 博士等人在表观遗传编辑技术的积累之上。其中的 David Liu 博士（刘如谦博士）团队在2016年开发了碱基编辑（Base Editing）技术，首次实现了对细胞基因组中的单个碱基进行可靠、可预测的编辑，而且无需DNA双链断裂。2019年，刘如谦团队开发了先导编辑（Prime Editing）技术，同样无需DNA双链断裂，不依赖DNA模板即可有效实现所有12种单碱基的自由转换，而且还能有效实现大片段DNA的精准插入与删除。提醒：肝脏时间微信公众号所提及的所有在研新药信息仅供免费参考，不作为临床应用推荐，咨询临床用药信息请咨询您的主管医生（请勿轻信素未谋面的网络“医生”）。转载原创文章请注明“来源：肝脏时间（HeparSpace） 微信公众号”，否则小心作者追到你家门口(⊙o⊙)哦！
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