2000年之前,医生看到慢性粒细胞白血病(简称“慢粒白血病”)患者时,会对他们说:“这是重病,平均生存期只有3-6年,首选疗法是异体骨髓移植,但治疗效果也不好。”而一种划时代的药物问世后,医生会告诉患者:“只要你终生服药,通常就能颐养天年。”
说到这里,大家可能猜到了,这种药物,就是《我不是药神》中的“神药”——伊马替尼,商品名我就不说了哦,知道的伙伴可以写在评论里。今天就来说说,为什么它疗效“神奇”,能让患者长期生存呢?
Bcr-abl基因
1973年,科学家在研究“慢粒白血病”时发现白血病细胞中存在一种独特的染色体异常——第22号染色体尾部和第9号染色体头部拼接在了一起,创造出了一种新的基因。其后,研究人员先后分离出了第9号和第22号染色体上的基因,并将它们命名为abl和Bcr,而两者拼接产生的新基因就叫做“Bcr-abl”。
对特定蛋白发挥作用的药物
Bcr-abl基因所产生的蛋白,会增强“酪氨酸激酶”活性。“酪氨酸激酶”就好比是一个指挥官,在它的“错误”指挥下,白血病细胞不断增殖,造成危害。上世纪八九十年代,能“绑架指挥官”的药物——酪氨酸激酶抑制剂诞生,其中一种药物能对Bcr-abl基因所产生的蛋白和激酶产生作用,它就是伊马替尼。
1993年,科学家将伊马替尼加入培养皿里的白血病细胞中,出人意料的是,一夜之间,白血病细胞几乎全部死亡,而正常的血细胞几乎未受影响。这无疑预示着治愈白血病的可能。
让癌症成为慢性病
随着临床研究和应用的开展,伊马替尼显示出惊人的疗效。一项研究对832名携带Bcr-abl基因的慢粒白血病患者进行追踪,在服用伊马替尼6年后,约95%的患者的血液指标与健康人一样,服药8年后,仅有1%的患者死于白血病。截至2009年,用伊马替尼治疗的慢粒白血病患者的平均预期生存时间为30年,可以说,伊马替尼让这类白血病成为了慢性病,而不再是绝症。
为何耐药的患者少?
几乎所有其他靶向药,都面临耐药的问题,患者起初能得到缓解,但不久后癌细胞又会卷土重来。而对伊马替尼产生耐药的患者比例就低得多。有研究指出,也许因为伊马替尼能激活免疫系统,来对抗白血病细胞,才使患者得以长期生存。
伊马替尼的诞生,无疑是携带Bcr-abl基因的白血病患者的福音。我们也期待更多科研成果能让更多癌症成为“慢性病”。
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