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各位股东，大家早上好中午好晚上好。
基因编辑圈在10月31日还有一件大事。
FDA的细胞、组织与基因治疗咨询委员会将开会审议CRISPR Therapeutics 与Vertex 联合开发的exagamglogene autotemcel （exa-cel，CTX001）的BLA申请。
该款药物为首个基于CRISPR基因编辑的因治疗产品，适应症为镰刀型细胞贫血。
根据此前公布的会议资料，FDA对CRISPR的基因编辑off-target问题仍然抱有谨慎态度。
从资料来看，委员会认为CRISPR/Vertex对exa-cel的off-target评估确实可能不够充分，对潜在风险揭示不够全面。
但是，此前在欧洲局似乎Vertex和CRISPR赢得了监管当局的认可。
双方都有自己的逻辑，从药厂来看在临床前和临床试验上都没有看到off-target引发的安全事件，因此是安全的。
从FDA这边来看，在细胞实验上发现了大量的off-target，都不在厂家说的hot-spot区域。
那么，这些点会影响安全性么？
不知道。
因此，我们认为，很可能会被要求补充相关试验证明exa-cel的安全性。
这里，还可能埋了个坑：
这些off-target的位点是只有这么多么？会不会再有新的off-target位点？
最后，我们再强调一遍，这是个人观点，极有可能翻车，千万别影响投资。
END
注1：https://ir.crisprtx.com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-trading-halted-today-fda-advisory-committee注2：https://www.fiercebiotech.com/biotech/ema-validates-vertexs-crispr-application-clearing-barrier-road-landmark-approval注3：https://www.fda.gov/media/173473/download
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