打开APP
未登录
开通VIP,畅享免费电子书等14项超值服
开通VIP
首页
好书
留言交流
下载APP
联系客服
基因疗法首次治愈常见遗传病 6只概念股享红利
一览众山小974
>《涨停板内幕》
2017.03.08
关注
[市场新闻]
基因疗法首次治愈常见遗传病 6只概念股享红利
发表于 2017-3-8 09:28
|
只看该作者
法国研究人员在2日出版的《新英格兰医学杂志》上发表论文称,他们利用基因疗法成功治愈身患镰状细胞贫血的15岁男孩,该疗法在其他7位患者身上也显示出惊人疗效。这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。
基因疗法概念已经提出30年,首要目标是用来治疗极罕见疾病。2012年,首个基因药物Glubera获得上市许可,可治疗严重威胁生命的胰腺炎,第一次被判断为“对人类临床使用安全有效”;2016年,另一种治疗儿童严重免疫性失调的基因药物获准商业应用。
全世界镰状细胞贫血患者达数百万之多,仅美国就有10万人深受其苦。该病因患者体内负责β珠蛋白合成的基因发生变异,造成血红蛋白不能正常完成运氧功能,而是堆积起来,使得红细胞扭曲成镰状并将全身血管堵塞。目前常用输血疗法可清除让人疼痛难忍的血块和预防再次堵塞。骨髓移植也能治疗该病,但只有10%病患能找到匹配捐献者。
这次研究中,巴黎内克尔儿童医院玛丽娜·卡瓦扎纳带领的研究团队证明,基因疗法或可用来治疗所有镰状细胞贫血患者。他们在被治愈男孩13岁时取出其骨髓干细胞,向干细胞中嵌入能编码β珠蛋白的基因片段,β珠蛋白能干扰错误蛋白形成,从而阻止其在血管内堆积。当将经过基因处理的干细胞重新输回男孩体内3个月后,大量功能正常的血红蛋白开始形成。两年来,他已经停止之前所有常规治疗,因血管堵塞造成的疼痛状况也基本缓解,阿片类止痛药也停止服用。所有血检结果表明,该男孩已被成功治愈,另7名患者也在同期治疗中显示出惊人效果。
新研究显示出治疗常见性疾病的潜力,一旦大规模临床试验获得成功,其应用领域将大大拓宽。
关注:
达安基因、新开源、荣之联、开能环保、昌红科技
等。
点评:业内人士表示,基因疗法概念已经提出30年,首要目标是用来治疗极罕见疾病。近年来,以CRISPR基因编辑技术为首的相关基因治疗技术快速发展,使得基因治疗更加安全,适应症范围由最初用于单基因遗传性疾病的治疗扩大到6000多种疾病。
本站仅提供存储服务,所有内容均由用户发布,如发现有害或侵权内容,请
点击举报
。
打开APP,阅读全文并永久保存
查看更多类似文章
猜你喜欢
类似文章
【热】
打开小程序,算一算2024你的财运
有望“治愈”!细胞和基因疗法给濒临绝望的遗传病患者带来新希望
第一个接受商业化Libmeldy基因疗法的孩子,已无遗传病症状
FDA授予蓝鸟生物Zynteglo优先审查权,系全球首个β地中海贫血症基因疗法
陈根:褪去光环与污名,基因疗法的逆势增长
女子大便黑了 20 年,各项检查阴性,主任都被带偏了!
更换80﹪表皮,基因疗法拯救致命皮肤病患儿生命
更多类似文章 >>
生活服务
热点新闻
留言交流
回顶部
联系我们
分享
收藏
点击这里,查看已保存的文章
导长图
关注
一键复制
下载文章
绑定账号成功
后续可登录账号畅享VIP特权!
如果VIP功能使用有故障,
可点击这里联系客服!
联系客服
微信登录中...
请勿关闭此页面
先别划走!
送你5元优惠券,购买VIP限时立减!
5
元
优惠券
优惠券还有
10:00
过期
马上使用
×