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美国FDA日前已批准将使用Captisol的美法仑（药名为Evomela，光谱制药公司生产）应用于多发性骨髓瘤的两种适应症。
其中一种适应症是：作为预处理治疗，提供给接受造血干细胞移植手术前的多发性骨髓瘤患者；另一种则是作为姑息疗法，针对不适合口服治疗药物的多发性骨髓瘤患者。
这是第一个获得FDA批准的高剂量用于多发性骨髓瘤的药物。
“Evomela的批准标志着自1964年以来，FDA批准了第一例美法仑新配方”，ParameswaranHari教授如是说。Hari教授是位于威斯康星州密尔沃基的威斯康辛医学院的血液学教授，也是促使Evomela获批的研究报告的第一作者。
Hari医生在一项声明中还提到，“美法仑被广泛用在多发性骨髓瘤的治疗中，是移植前预处理的主要药物。”
Evomela是一种不含丙二醇的新型配方的美法仑。据制造商透露，Captisol（一种经过特殊改良的环糊精）的使用改善了美法仑的溶解度和稳定性，因此不再需要添加丙二醇，而原本此物可能引发诸如代谢功能/肾功能不全和心率不齐等并发症。
FDA的此次批准依据来源于一项多中心、开放性的2b阶段研究成果。研究对象包括61名患者，其中5名为在造血干细胞移植前疾病复发的患者，另有56名是新诊断患者。
所有患者按照200mg/m2的剂量接受Evimela，于移植前三天和前两天分别接受100 mg/m2的剂量。
在100天之后，研究人员通过临床反应来评估药效。研究人员提供的评估结果显示：总有效率为95%，完全缓解率为31%（严格的完全缓解率为16%）。
但是在独立的病理检查中，总有效率为100%，完全有效率为21%。据制造商反映，得到确认的完全有效率数值在独立的病理检查中比较低与部分数据丢失有关。
值得重视的是，在之前的造血干细胞移植手术后复发的5名患者全部对Evomela有药效反应。
所有的研究参与者在造血干细胞移植之后的五天都发生了骨髓抑制，在此后十二天都顺利获得了中性粒细胞，在此后十三天都有了成活的血小板。
研究结果中没有与治疗相关的死亡记录，而非血液性的不良事件绝大部分是1级和2级。
3级黏膜炎的发病率为10%，3级口腔炎的发病率为5%，而治疗中发生的严重的恶性情况（其中绝大部分为3级）发病率为20%。根据该公司透露，这些情况在接受脊髓抑制化疗的患者中极为常见，目前为止尚未发现新的安全信号。
FDA去年十月曾经拒批Evomela，但其完全有效证书上并未鉴定出光谱制药公司的新药申请计划中有任何临床上的缺陷。
2013年3月，光谱制药公司从利根德制药公司手中获得了Evomela的全球开发和商品化营销权。
原文链接：
http://www.medscape.com/viewarticle/860492
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