一般情况下，干细胞治疗也就是造血干细胞移植治疗，造血干细胞移植治疗可以治疗很多血液系统疾病，尤其是大部分血液系统恶性疾病。通过造血干细胞移植治疗，有可能治愈恶性疾病。急性白血病患者，除了急性早幼粒细胞性白血病以外，其他的急性白血病类型，只有造血干细胞移植治疗，才有可能彻底治愈，其他的化疗方法不能够彻底治愈，病人的复发率较高。对于淋巴瘤的患者，或者多发性骨髓瘤的患者，可以应用自体造血干细胞移植的方法来治疗，可以明显延长病人生存期，甚至达到治愈的目的。
另外，某些自身免疫性疾病，如系统性红斑狼疮等，也有通过干细胞移植治疗达到治愈的临床病例。地中海贫血也可以应用造血干细胞移植来治愈。干细胞移植治疗可以治疗多种血液系统疾病，同时其他的非血液系统疾病也可能通过干细胞治疗来治愈
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