（健康时报记者 曹 敏）近日，全球最贵药物Glybera被其研发商荷兰生物技术公司uniQure叫停，并宣布将撤市。以Glybera为首的全球最贵药，费用每年至少几十万美元，相当于一辆超级跑车的价格。高昂的天价和暗淡的市场令这些药物陷入“有价无市”的尴尬境遇。
Glybera
世界首个基因药物
药价：101万美元/年
企业：荷兰的生物科技公司UniQure
Glybera是针对治疗脂蛋白脂酶缺乏症的药物，每年的花费高达101万美元。它不仅是价格首贵，也是欧洲首个基因药物，曾在2004年获批欧盟的“孤儿药”。据《麻省理工学院技术评论》，2012年曾有一位病人接受过Glybera的治疗效果十分显著，但至今也仅有这一位。
此次的黯然退市，公司对此给出的理由是，该药的市场需求非常受限，未来几年有财力使用该药的病人也不会明显增加。
Spinraza
肌萎缩孤儿药
药价：75万美元/年
企业：美国的百健与 Ionis合作开发
逐渐恶化的肌无力是脊髓性肌萎缩(SMA)的显著症状，是一种罕见病。Spinraza是全球首个获批治疗SMA药物。
Spinraza的主要研发者之一、苏州大学神经科学研究所教授华益民称：“Spinraza纠正基因的缺陷，不论对于婴幼儿还是成人都有一定的效果。”
Spinraza是全球首个获批治疗脊髓性肌萎缩的药物。百健买断此药，去年12月获批，已于美国上市。第一年花费是高达75万美元，第二年降一半。
Lumizyme
治疗庞培病专项
药价：62.6万美元/年
企业：美国的百健与 Ionis合作开发
庞培病是由身体细胞中被称为糖原的一种糖积聚所引起的遗传疾病。Lumizyme(重组阿葡糖苷酶α)是2014年经美国FDA批准的用于治疗庞培病(Pompe disease，Ⅱ型糖原贮积症)，这种病的患者体内丢失或缺乏一种酶。
此类疾病主要的发病者是婴幼儿，发病率为四万分之一。
Lumizyme由医药巨头赛诺菲研发上市，每年该药的花费超过62.6万美元。
Ravicti和Carbaglu
尿素循环障碍药
药价：60万美元/年
企业：美国的Hyperion Therapeutics公司和意大利Recordati公司
Hyperion公司开发的Ravicti (苯丁酸甘油酯口服液)和Recordati公司开发的Carbaglu(carglumi酸)都是对于尿素循环障碍所开发的药物。这两个药不同的是，Carbaglu针对N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症，且是唯一一个。
在适用年龄上，Ravicti适用于2岁以上，Carbaglu则是各个年龄段。相同的一点就是，这两个药物的定价都较高，每年该药花费不低于60万美元。
专家观点：临床试验是高价主因
不难看出，这些全球最贵药都是用于治疗罕见病和危重疾病的“救命药”。药物方向定位罕见病，也就意味着药物的市场会小于一般的药物，如 Glybera，按发病率计算，整个欧洲的市场只有150到200人。一方面，市场的有限是影响因素，另一方面，极高的价格也是无法忽视的特点。作为药物最直接的研发者，华益民教授告诉记者，药价的确是非常的高。
以华益民教授研发的Spinraza为例，药企对于药品价格的决定力是高于研发方和政府的，而药企又会在临床试验的阶段投入大量的成本，这是导致药品价格高的重要原因;另一方面，药物能否被医保覆盖也是个影响因素，在美国，Spinraza的使用可以按照一定的比率部分报销，患者有更大的可能性使用药物。
关注健康时报大夫说微信，听权威专家说尽健康事。微信关注方式：搜索“大夫说官微”
联系客服
