原文:
Mol Ther:利用血清细胞外囊泡递送CRISPR-Cas9核糖核蛋白进行DMD治疗
案例分享 | 基因检测助力罕见病诊断——杜氏肌营养不良症(DMD)
墨_禪 阅2943 转27
Nature Medcine同期三篇论文聚焦CRISPR基因治疗,在早衰症和杜氏肌营养不良症上获得突...
BioWorld 阅395 转10
Sarepta与杜克大学展开合作,希望通过基因疗法治愈儿童杜氏肌营养不良症
基因病兴趣吧 阅279 转3
Science重磅! CRISPR治疗大型哺乳动物肌萎缩,首次取得突破进展
yangtz008 阅67 转2
站在前人的肩膀上 CRISPR再获重要突破:一次切割,纠正上千种突变
本报hrpb697586 阅97
双CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃,有望治疗大多数DMD患者
子孙满堂康复师 阅7
罕见病重大进展!FDA批准首个杜氏肌营养不良症(DMD)治疗药物Exondys 51(et...
尚宇美苑国文馆 阅507 转4
Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
医药魔方 阅91
进行性肌营养不良小鼠模型构建原理
生物学渣 阅37 转2
基因编辑出手,肌肉萎缩症患者有望离开轮椅了
逍遥书屋123 阅102
赛福基因公开课第十二节《Duchenne肌营养不良的基因诊断策略及国际最新治疗进展》
teszsz 阅689 转8
可治性罕见病—假肥大型肌营养不良症
醉意流年huch54 阅379 转3
西湖大学常兴课题组|首次报道TAM碱基编辑器高效治疗DMD疾病
刘得光3p6n6zqq 阅414 转3
综述:一文全面了解肌营养不良症及多款基因疗法
梅岭风景 阅1017 转2
科学松鼠会 ? 假如他们能行走三天
皖林专栏版 阅151
史上第二贵的基因治疗产品!DMD首款一次性基因疗法ELEVIDYS获FDA加速批准上市
mandy53wiuq5i6 阅298
ELEVIDYS(SRP-9001)用于杜氏肌营养不良症中文说明书
济民药业叶药师 阅20
又一款53号外显子跳跃疗法获FDA “优先审查” 上市!杜氏肌营养不良症按下治疗“加速键”
生辉 阅406
新的基因疗法可以治愈阻止心脏跳动的致命疾病
ABC123949 阅41
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