原文：首个接受基因编辑技术CRISPR的患者，在治疗过程中死亡
CRISPR基因编辑治疗8天后死亡，NEJM发布尸检结果，揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
子孙满堂康复师    阅5
DMD CRISPR-based基因编辑治疗临床受试者尸检结果揭示可能的死亡原因
星海领航员    阅24    转2
Sarepta与杜克大学展开合作，希望通过基因疗法治愈儿童杜氏肌营养不良症
基因病兴趣吧    阅279    转3
盘点 | 一文看懂基因编辑和基因疗法五大最新进展（第4期）
yangtz008    阅132    转2
CRISPR-CAS9 基因编辑技术用于治疗肌营养不良症
Biotechsupport    阅228    转2
新的基因疗法可以治愈阻止心脏跳动的致命疾病
ABC123949    阅41
罕见病老牌公司押注tRNA治疗，差异化靶向杜氏肌营养不良，已达成一项4年合同
生辉    阅27
《十亿美元分子》原型Vertex的“下一城”
医药魔方    阅60
基因魔剪CRISPR治疗罕见病 离我们有多远？
宋社吾    阅76
Nature Medcine同期三篇论文聚焦CRISPR基因治疗，在早衰症和杜氏肌营养不良症上获得突...
BioWorld    阅395    转10
张锋：失去诺奖，赢得专利，这是笔划算的买卖吗？
造就Talk    阅63    转9
7篇论文、2篇综述！当“魔剪”CRISPR遇上干细胞，会撞出什么火花？| Cell特辑
楚8    阅143    转6
CRISPR基因编辑工具能治疗遗传疾病了
coverme    阅167    转4
治疗肌肉萎缩不妨“以牙还牙”
成靖    阅76
站在前人的肩膀上 CRISPR再获重要突破：一次切割，纠正上千种突变
本报hrpb697586    阅97
Mol Ther：利用血清细胞外囊泡递送CRISPR-Cas9核糖核蛋白进行DMD治疗
hzangs    阅106
CRISPR基因编辑克服肌肉营养不良治疗障碍
周婷111    阅120
全球首个应用CRISPR基因编辑疗法获批！
艾迪基因    阅7
首款杜氏肌营养不良AAV基因疗法获批上市，定价320万美元
刘俊波    阅84    转2
FDA批准casimersen成为首个针对罕见DMD突变的靶向疗法
医伴旅    阅149
史上最大基因疗法授权许可，罗氏28.5亿美元收获DMD基因疗法传递了哪些信息？
zjshzq    阅91    转3
西湖大学常兴课题组｜首次报道TAM碱基编辑器高效治疗DMD疾病
刘得光3p6n6zqq    阅414    转3