原文：ELEVIDYS(SRP-9001)用于杜氏肌营养不良症中文说明书
史上第二贵的基因治疗产品！DMD首款一次性基因疗法ELEVIDYS获FDA加速批准上市
mandy53wiuq5i6    阅298
可无视突变类型普遍起效，AMPK激动剂是否会是杜氏肌营养不良症的新希望？
子孙满堂康复师    阅4
综述：一文全面了解肌营养不良症及多款基因疗法
梅岭风景    阅1017    转2
速递 | 优于获批DMD疗法，新一代寡核苷酸疗法2期临床结果积极
zjshzq    阅35
2021年1月 │ 失败临床研究TOP5
医药魔方    阅113
FDA接受SRP-9001用于治疗杜氏肌营养不良症BLA申请
迈极康医疗中心    阅34
罕见病重大进展！FDA批准首个杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物Exondys 51（et...
尚宇美苑国文馆    阅507    转4
速递 | 基因疗法获FDA优先审评资格，治疗肌营养不良症
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杜氏肌营养不良症是什么？
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赛福基因公开课第十二节《Duchenne肌营养不良的基因诊断策略及国际最新治疗进展》
teszsz    阅689    转8
重磅！首个杜氏肌营养不良症新药获FDA加速批准 生物谷
基因病兴趣吧    阅661    转7
可治性罕见病—假肥大型肌营养不良症
醉意流年huch54    阅379    转3
Science重磅！ CRISPR治疗大型哺乳动物肌萎缩，首次取得突破进展
yangtz008    阅67    转2
Vyondys 53（Golodirsen）注射液
凤起宸鸣    阅703    转2
西湖大学常兴课题组｜首次报道TAM碱基编辑器高效治疗DMD疾病
刘得光3p6n6zqq    阅414    转3
站在前人的肩膀上 CRISPR再获重要突破：一次切割，纠正上千种突变
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「下一代」寡核苷酸疗法初创获1.13亿美元融资，称其候选药效果强于Sarepta
生辉    阅12
DMD是什么？ DMD肌营养不良
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首款杜氏肌营养不良AAV基因疗法获批上市，定价320万美元
刘俊波    阅84    转2