原文：研究跳跃51号外显子治疗DMD的Audentes Therapeutics公司给患者群体的一封信
史上第二贵的基因治疗产品！DMD首款一次性基因疗法ELEVIDYS获FDA加速批准上市
mandy53wiuq5i6    阅298
针对根本病因！杜氏肌营养不良症首个基因疗法Elevidys在美获批
济民药业叶药师    阅14
重磅！首个杜氏肌营养不良症新药获FDA加速批准 生物谷
基因病兴趣吧    阅663    转7
盘点：2021年Q1即将获批重磅药物
zjshzq    阅172
罕见病重大进展！FDA批准首个杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物Exondys 51（et...
尚宇美苑国文馆    阅507    转4
Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
医药魔方    阅91
赛福基因公开课第十二节《Duchenne肌营养不良的基因诊断策略及国际最新治疗进展》
teszsz    阅689    转8
可治性罕见病—假肥大型肌营养不良症
醉意流年huch54    阅393    转3
Science重磅！ CRISPR治疗大型哺乳动物肌萎缩，首次取得突破进展
yangtz008    阅68    转2
西湖大学常兴课题组｜首次报道TAM碱基编辑器高效治疗DMD疾病
刘得光3p6n6zqq    阅415    转3
综述：一文全面了解肌营养不良症及多款基因疗法
梅岭风景    阅1033    转2
可无视突变类型普遍起效，AMPK激动剂是否会是杜氏肌营养不良症的新希望？
子孙满堂康复师    阅6
站在前人的肩膀上 CRISPR再获重要突破：一次切割，纠正上千种突变
本报hrpb697586    阅97
「下一代」寡核苷酸疗法初创获1.13亿美元融资，称其候选药效果强于Sarepta
生辉    阅12
杜氏肌营养不良症是什么？
生物组    阅29
Nature Medcine同期三篇论文聚焦CRISPR基因治疗，在早衰症和杜氏肌营养不良症上获得突...
BioWorld    阅395    转10
高通量全外显子测序诊断2A型肢带型肌营养不良1例
GXF360    阅497    转2
科学松鼠会 ? 假如他们能行走三天
皖林专栏版    阅151
24小时尿生化十项不正常
阆苑珍樟    阅426