原文：罕见病专栏 | 一周罕闻药事（7.3-7.9）
Amicus Therapeutics宣布启动CLN3 Batten病基因疗法1/2期临床研究
墨_h    阅103
首款治疗巴顿病的基因疗法获孤儿药认定，这家公司只专注神经系统罕见病
生辉    阅69
罕见脑部疾病治疗新方式：定制基因疗法
AuroMCS0610    阅61
EGFR“钻石”突变迎来重磅新药！多种治疗失败晚期肺癌有了新选择
China5779    阅17    转2
全球首款1型糖尿病AAV基因疗法步入临床，有望“一次治愈”糖尿病
独角戏jlahw6jw    阅60
审“疫”疲劳后关注一下抗癌领域新进展和新疗法
abeycd    阅36
速递 | 疾病控制率88.1%！KRAS突变非小细胞肺癌首款突破性新药重磅来袭！
基因药物汇    阅16
Cancer Cell：为何免疫治疗后某些患者机体的肿瘤仍然会不断进展？
子孙满堂康复师    阅16
FDA 指南草案：以患者为中心的药物开发
八卦小和尚    阅187    转3
癌症患者暂不接种新冠疫苗；达伯舒救助项目启动；O药临床暂停半年；劳拉替尼获FDA优先审评资格
肺腾助手_    阅71
ASCO快讯：卵巢癌新药新进展大汇总
夏刚mjt9bkzvvh    阅209    转4
非小细胞肺癌患者EGFR-TKIs治疗后三种疾病进展模式的基因突变和生存分析
e药安全    阅80
Sangamo公司CEO：基因疗法领域真正的腾飞在于给药方式的创新
dsye    阅232    转3
癌症治疗新进展，值得一看
中华1969    阅72    转2
2016 AAAS：T细胞疗法治疗癌症的进展
虞強    阅59    转2
做好糖尿病分型为了万千的糖尿病患者
糖尿病家庭调养    阅32    转2
【分析】8岁男孩癫痫小脑枕叶萎缩病例
范爹    阅108    转3
肺癌新进展，探索更长生存期，攻克难治靶点，突破治疗瓶颈！
肺癌康复圈    阅64
权威更新2018年ASCO临床肿瘤年度进展！CART获提名最重要进展！
yangtz008    阅548    转2
|必读:癌症|国际癌症大咖们侃谈难治和罕见癌症最新进展
hghhphf    阅8    转2
令多种癌症患者的肿瘤消失，溶瘤病毒获突破，这些患者有希望了
发现探索    阅23
45年风雨路：乳腺癌治疗进展
医药魔方    阅25