原文：速递 | 治疗多种肌营养不良，逾1亿美元助力开发潜在“best-in-class”寡核苷酸疗法
「下一代」寡核苷酸疗法初创获1.13亿美元融资，称其候选药效果强于Sarepta
生辉    阅12
Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
医药魔方    阅91
速递 | 基因疗法获FDA优先审评资格，治疗肌营养不良症
Biotechsupport    阅67
史上第二贵的基因治疗产品！DMD首款一次性基因疗法ELEVIDYS获FDA加速批准上市
mandy53wiuq5i6    阅298
针对根本病因！杜氏肌营养不良症首个基因疗法Elevidys在美获批
济民药业叶药师    阅14
首款杜氏肌营养不良AAV基因疗法获批上市，定价320万美元
刘俊波    阅84    转2
Nature Medcine同期三篇论文聚焦CRISPR基因治疗，在早衰症和杜氏肌营养不良症上获得突...
BioWorld    阅395    转10
重磅！首个杜氏肌营养不良症新药获FDA加速批准 生物谷
基因病兴趣吧    阅663    转7
可治性罕见病—假肥大型肌营养不良症
醉意流年huch54    阅393    转3
科学松鼠会 ? 假如他们能行走三天
皖林专栏版    阅151
Mol Ther：利用血清细胞外囊泡递送CRISPR-Cas9核糖核蛋白进行DMD治疗
hzangs    阅110
Vyondys 53（Golodirsen）注射液
凤起宸鸣    阅705    转2
Molecular Therapy Nucleic Acids：一种新型三环DNA反义寡核苷酸部分修复迪歇纳氏肌营养不良
子孙满堂康复师    阅11
iPS细胞治疗杜氏肌营养不良症临床试验在美国获批
干细胞与外泌体    阅146
西湖大学常兴课题组｜首次报道TAM碱基编辑器高效治疗DMD疾病
刘得光3p6n6zqq    阅415    转3
综述：一文全面了解肌营养不良症及多款基因疗法
梅岭风景    阅1031    转2
DMD是什么？ DMD肌营养不良
昵称L1wuy    阅13
罕见病重大进展！FDA批准首个杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物Exondys 51（et...
尚宇美苑国文馆    阅507    转4