原文：Science：利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生，有望治疗脊髓性肌肉萎缩症
他们呼吸的每一口气，都用尽了生命的全力 | Dr. Why
aiaiweiwei    阅223    转3
將存活率從8%提高到100%，基因治療迎革命性突破！
lgh1111.tw    阅61
里程碑！首款口服SMA疗法今日获FDA批准，造福广泛患者群体
莫斯科威    阅115
案例分享 | 基因检测辅助诊断遗传病——脊髓性肌萎缩症(SMA)
墨_h    阅6017    转18
SMA(脊髓性肌萎缩症)携带者产前筛查之路还有多长？
阅微基因    阅707    转3
【神经罕见病】相关还是共病？SMA伴发MMD/MMS的思考
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攻克新生儿的头号遗传病杀手，中国科学家厥功至伟丨奇点深度
Tomsp360lib    阅53    转2
陈根：基因编辑展现一次性治愈潜力
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赛福基因公开课·特辑：脊髓性肌萎缩症基因检测策略和国际最新治疗进展
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脊髓性肌萎缩症SMA可怕吗？有哪些药物治疗？中国上市情况
新用户3009M5RQ    阅165    转3
击败遗传病：他们让患儿再次站立
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它来了！史上最贵药物！
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重塑希望，改变命运——利司扑兰治疗脊髓性肌萎缩症突破年龄界限
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首个口服脊髓性肌萎缩疗法！罗氏risdiplam获FDA批准
医药魔方    阅128
每一个病人都应该得到有证据的医疗
中医老骗子    阅16
罕见病科普 | 脊髓性肌萎缩症（SMA）
潇湘2023    阅836
面对2岁以下婴儿的头号遗传病杀手，现代医学如何破解困局迎来曙光丨奇点深度
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NEJM重磅：开天辟地！将存活率从8%提高到100%，基因治疗终迎来革命性突破 | 临床大发现
火树银花5    阅100
诺西那生钠能完全治愈sma吗
灵魂医学    阅161    转2