原文：错误剪接导致关键蛋白缺失，麻省大学科学家开发ASO药物治疗脆性X综合征，计划联合公司推进临床转化
Science：发现RNA结合蛋白FMRP让肿瘤逃避免疫系统的识别并对免疫疗法产生抵抗性
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唐都医院Qi Yang课题组揭示小窝蛋白-1介导的胆固醇积累导致Fmr1 KO小鼠mGluR-LTD和认知能力异常
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遗传文献 |ATP合酶c亚基泄漏导致脆性X综合征细胞代谢异常
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遗传在线 | 一文读懂FMR1相关疾病
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世界孤独症关注日 | 让来自星星的孩子，不再孤单
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全球RNA核酸治疗市场
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中金：核酸药物，时代已至 
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【雷说新药】突破乙肝治愈困境的生力军——RNA疗法
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【述评】神经遗传病的基因治疗策略与前景
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科学家找到精神分裂自闭症及智力缺陷共同病因
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Covalab丨DAZ相关蛋白1抗体解决方案
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RNA错剪接与疾病
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本周Science精选生命科学研究论文：Hippo信号与异位器官+RNA结合蛋白FMRP介导免疫逃避+人卵母细胞着丝粒纺锤体组装
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突破“不可成药”限制，小核酸药物引领生物制药新浪潮
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Nature深度报告 | RNA疗法新兵：非编码RNA疗法，免疫原性、特异性、递送难题如何各个击破？
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吉利德传奇：“人民的希望”如何面对历史的考验
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RNA疗法的研究和临床进展
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