原文：FDA授予Ocugen孤儿药物指定用于OCU400基因疗法治疗NR2E3突变相关视网膜退行性疾病
​阿尔茨海默病风险基因或可作为青光眼治疗潜在靶点
成靖    阅7    转2
自发性遗传性视网膜色素变性RCS大鼠模型
小科研    阅106
最新研究｜NMN“不老神话”将落幕？清华大学发现更便宜、更高效NAD合成激活剂
长沙7喜    阅82    转4
RetroSense视网膜炎药物RST
水共山华    阅99    转2
【综述】干细胞治疗视网膜退行性疾病
夜黑心明    阅1124    转7
开发下一代光遗传基因疗法，眼科初创公司获1亿美元A轮融资
子孙满堂康复师    阅6    转2
上海科学家通过基因编辑实现脑细胞“变身术”
春雨斋    阅130    转2
CRISPR重要成果与前《Nature》子刊成果相呼应：CRISPR帮助恢复视觉
国瑞的书    阅103    转2
一个简单的单基因插入，失明小鼠恢复了视力
人老颠东    阅59
帕金森小鼠症状基本没了，失明小鼠又看得见了，上海科学家找到治疗神经退行性疾病新方向
海上海6rv2y6c5    阅132
如何保护神经元并促进其生长
阿尔茨海默病    阅66
脉络膜和视网膜的回萎缩|遗传和罕见疾病信息中心( GARD )
Chounuer9qzdky    阅78
活得太短；死得太长
飘飘雨    阅767    转13
青盲（视网膜退行性变、视神经炎与视神经萎缩）治验姚和清
简兮    阅273    转24
建议儿童罕见病用药纳入医保：患上罕见病，想要活下去咋就那么难
漫说健康    阅43
疾病控制率83.3%！新组合方案获小细胞肺癌孤儿药称号，“最难治”肺癌又有新疗法！
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【JEM突破】癌细胞杀不完？不如试试让它们“休眠”，可以抑制肿瘤转移和复发！
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专访纽福斯陆英明：“孤儿药”将在中美提交IND并推向产业化，除眼科外还将扩展更多管线
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诺华“天价”眼科药物8月30日起可在日本使用保险
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至善唯新：专注rAAV基因药物研发，布局遗传病、神经退行性疾病多个领域
动脉网    阅2107    转10
新药观察| 2019年FDA批准上市新药盘点
新康界pro    阅3463    转21
2025，全球十大创新热点
水星之君    阅682    转6
益智药与脑代谢改善药
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Science子刊揭秘：反义寡核苷酸龙头Ionis管线药物，如何对抗痴呆症和肌萎缩侧索硬化症？
医药魔方    阅224    转3
中国首家大基因中心全面启动建设
_王文波    阅81    转2