原文：「下一代」寡核苷酸疗法初创获1.13亿美元融资，称其候选药效果强于Sarepta
速递 | 治疗多种肌营养不良，逾1亿美元助力开发潜在“best-in-class”寡核苷酸疗法
zjshzq    阅17
罕见病重大进展！FDA批准首个杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物Exondys 51（et...
尚宇美苑国文馆    阅507    转4
速递 | DMD获批疗法临床试验结果积极，显著延缓肺功能下降水平
生物_医药_科研    阅57
Vyondys 53（Golodirsen）注射液
凤起宸鸣    阅703    转2
Molecular Therapy Nucleic Acids：一种新型三环DNA反义寡核苷酸部分修复迪歇纳氏肌营养不良
子孙满堂康复师    阅11
Sarepta与杜克大学展开合作，希望通过基因疗法治愈儿童杜氏肌营养不良症
基因病兴趣吧    阅280    转3
西湖大学常兴课题组｜首次报道TAM碱基编辑器高效治疗DMD疾病
刘得光3p6n6zqq    阅414    转3
综述：一文全面了解肌营养不良症及多款基因疗法
梅岭风景    阅1018    转2
史上第二贵的基因治疗产品！DMD首款一次性基因疗法ELEVIDYS获FDA加速批准上市
mandy53wiuq5i6    阅298
Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
医药魔方    阅91
RNA药物迈向主流,Nusinersen有望今年上市
在路上随缘    阅296
赛福基因公开课第十二节《Duchenne肌营养不良的基因诊断策略及国际最新治疗进展》
teszsz    阅689    转8
复习一下：开放阅读框(Open Reading Frame, ORF)
思纠    阅4336    转17
DMD CRISPR-based基因编辑治疗临床受试者尸检结果揭示可能的死亡原因
星海领航员    阅24    转2
Science重磅！ CRISPR治疗大型哺乳动物肌萎缩，首次取得突破进展
yangtz008    阅67    转2
Molecular Cell丨常兴组报道RNA剪接基因编辑新方法，为治疗杜氏肌肉营养不良症提供新策略...
太极道理    阅337
站在前人的肩膀上 CRISPR再获重要突破：一次切割，纠正上千种突变
本报hrpb697586    阅97
Mol Ther：利用血清细胞外囊泡递送CRISPR-Cas9核糖核蛋白进行DMD治疗
hzangs    阅108
FDA批准casimersen成为首个针对罕见DMD突变的靶向疗法
医伴旅    阅149