原文：一次输注两年有效，单剂量基因疗法可显著提升凝血因子水平，受试血友病患者将接受15年长期随访
六周实现31％的凝血因子活性！uniQure的B型血友病基因疗法正迎头赶上辉瑞/Spark的III期...
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全球首款！B型血友病基因疗法获批上市
子孙满堂康复师    阅23
一针 2400 万=上海一套房！刷新世界最贵药物记录，它凭什么？
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Cell Rep：单次注射特殊制剂有望终生治疗B型血友病患者
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了解血友病，关爱血友病
小五zlsmeex53x    阅146    转3
一次治疗有效止血！B型血友病基因疗法获批在望
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血友病B基因治疗再获进展，低剂量FLT180a安全有效
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血友病治疗前景及市场分析
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【麻醉热点】心脏手术中重组因子VIIa的使用
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NEJM重大突破：基因治疗再显神威，将血友病B患者的年出血发生率降低96%，消灭血友病曙光初现 | ...
火树银花5    阅59    转3
破解“最痛苦疾病之一”的诅咒…近百年来，人类怎样改变了血友病的治疗？
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全球最贵的药上市
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孙竞教授：大话乙型血友病的「前世今生」
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血友病B首个基因疗法：提高凝血蛋白水平并降低年出血率！FDA批准HEMGENIX
济民药业叶药师    阅39
辉瑞基因疗法再进三期
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血友病是什么？
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血友病想做手术要注意哪些？
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​可治性罕见病—血友病
醉意流年huch54    阅147    转4
NEJM：基因疗法再创颠覆性突破，有望治愈血友病！
春满庭苑    阅85
血友病会不会自己好？是终身性疾病吗？
血液病知识库    阅114