原文：患者年出血率降低71%，辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
一次治疗有效止血！B型血友病基因疗法获批在望
好医友医药    阅3
六周实现31％的凝血因子活性！uniQure的B型血友病基因疗法正迎头赶上辉瑞/Spark的III期...
墨_禪    阅110    转2
Science关注：最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌
成靖    阅50
辉瑞血友病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定
医药魔方    阅62    转2
基因治疗那些事 原来都想知道这三件
宋社吾    阅59
基因治疗后罹患肝癌，谁之过？
zjshzq    阅19
一次输注两年有效，单剂量基因疗法可显著提升凝血因子水平，受试血友病患者将接受15年长期随访
生辉    阅9
一针 2400 万=上海一套房！刷新世界最贵药物记录，它凭什么？
mandy53wiuq5i6    阅20
干货|一文带你看遍当今的基因治疗
yangtz008    阅153    转6
Science新年发文：基因疗法时代即将到来，挑战不容忽视
羊萤    阅116    转4
破解“最痛苦疾病之一”的诅咒…近百年来，人类怎样改变了血友病的治疗？
莫斯科威    阅104    转2
FDA 接受 BioMarin 的生物制品许可申请（ BLA ）用于成人严重血友病 A 的 Valoctocogene Roxaparvovec AAV 基因治疗
迈极康医疗中心    阅24
罗氏牵手Spark，打开基因疗法新世界
alayavijnana    阅108
Ａ型血友病首个基因疗法ROCTAVIAN在美获批，临床疗效已超3年
济民药业叶药师    阅8
6大指南首发！FDA大动作，高调“护卫”基因疗法
robinmjg    阅181
全球最贵的药上市
云语禅心    阅2