原文：原创丨uniQure基于AAV的亨廷顿病基因疗法获批IND，一次性递送miRNA持续沉默大脑异常基因...
uniQure公司亨廷顿症AAV基因疗法效果积极，突变蛋白持续一年下降
子孙满堂康复师    阅10    转2
高剂量组3例患者出现不良反应，基因治疗明星公司已暂停给药，股价下跌超30%
生辉    阅7
呃，uniQure你确定这个治疗亨廷顿病的AMT-130临床数据是令人满意的？要不再看看？
星海领航员    阅128
基因治疗后罹患肝癌，谁之过？
zjshzq    阅19
罕而不孤！5月份血友病临床药物研究进展
医药魔方    阅102
Science关注：最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌
成靖    阅50
Theranostics丨细胞外囊泡改善亨廷顿舞蹈症衍生神经元中的GABA能传递
hzangs    阅9
AAV-miRNA过表达/抑制介绍
生物组    阅292
基因疗法：奇点临界，将至已至
Tomsp360lib    阅742    转12
研究小萃：点击化学；单纯性疱疹病毒；CRISPR基因编辑
风湿中心    阅121
基因疗法再遇挫：最安全的AAV基因治疗致两名患者死亡
新用户86498439    阅128
2017年国内外基因治疗领域优质企业盘点
QuanLiRen2016    阅239    转4
最“昂贵”药物Glybera即将退市，基因疗法支付壁垒如何破？
日寒月暖    阅264    转3
100万美元用一次的天价药，这是科学史上的大突破，却又无比悲情
天马下凡    阅39    转2
西方首例基因疗法耗资百万美元，只用了一次
W691717581    阅167