原文：沈定国教授：新型反义寡核苷酸药物获批助力SMA与DMD治疗
全球基因治疗的临床概况
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【述评】基因检测在肌肉病诊断中的合理应用
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Solid公司公布了基因治疗DMD临床实验的最初结果
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神经肌肉接头疾病
金鑫康复堂    阅232    转4
速递 | 治疗多种肌营养不良，逾1亿美元助力开发潜在“best-in-class”寡核苷酸疗法
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肌营养不良是一类遗传性疾病
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专家讲堂 | 张在强教授：周围神经病的临床诊断思路
芋森遇缇慕    阅183    转14
罗氏以4.7亿欧元收购罕见病公司Trophos
水共山华    阅41    转2
神经科学初创获7300万美元融资，用于促进遗传性神经退行性疾病药物的临床开发
生辉    阅28    转2
进行性肌营养不良：不是“营养短缺”惹的祸！
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神经根炎的症状
天天快乐395    阅1506    转7
【名医堂继续教育园地】运动神经元病的鉴别诊断
素问镜听    阅544    转12
RNA药物迈向主流,Nusinersen有望今年上市
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【肌无力】简介
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“70万一针药”上热搜，干细胞会不会给这种疾病带来新突破？
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杜氏肌营养不良症迎来新药，Viltepso获FDA加速批准！
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DMD新疗法进临床直击线粒体缺陷
尚宇美苑国文馆    阅83
FDA接受SRP-9001用于治疗杜氏肌营养不良症BLA申请
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遗传性疾病——脊髓性肌肉萎缩症SMA的简介和产前筛检
vqgjd9    阅1280    转5
​一针320万美元！这款新药今年仅59人能用上
颐源书屋    阅57    转2
【儿科麻醉】杜氏肌营养不良症
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重磅！首个杜氏肌营养不良症新药获FDA加速批准 生物谷
基因病兴趣吧    阅663    转7
北医三院专家谈肌萎缩侧索硬化症（渐冻人）的防治-搜狐健康专家访谈-搜狐博客!!!
frenzic    阅1214    转18
华人教授创办，基于新型递送平台瞄准神经肌肉疾病，多条管线即将申请IND
子孙满堂康复师    阅12
杜氏肌营养不良是什么原因引起的？明确病因最关键
新用户8517zqnt    阅21