原文：血友病B基因治疗再获进展，低剂量FLT180a安全有效
一次输注两年有效，单剂量基因疗法可显著提升凝血因子水平，受试血友病患者将接受15年长期随访
生辉    阅9
辉瑞血友病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定
医药魔方    阅62    转2
“三足鼎立”格局初现，血友病A基因疗法SB-525初期临时实验数据乐观
生物_医药_科研    阅324    转3
全球首个A型血友病基因疗法！Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市：一次输注，一劳永逸!
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【麻醉热点】心脏手术中重组因子VIIa的使用
新用户9297xop8    阅4
NEJM重大突破：基因治疗再显神威，将血友病B患者的年出血发生率降低96%，消灭血友病曙光初现 | ...
火树银花5    阅59    转3
Cell Rep：单次注射特殊制剂有望终生治疗B型血友病患者
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破解“最痛苦疾病之一”的诅咒…近百年来，人类怎样改变了血友病的治疗？
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350万美元一针，这是世上最贵的药物
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全球最贵的药上市
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孙竞教授：大话乙型血友病的「前世今生」
starksqu    阅349
血友病B首个基因疗法：提高凝血蛋白水平并降低年出血率！FDA批准HEMGENIX
济民药业叶药师    阅39
全球最贵药物，350万美元基因疗法获得欧盟批准上市
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一针 2400 万=上海一套房！刷新世界最贵药物记录，它凭什么？
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辉瑞基因疗法再进三期
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​可治性罕见病—血友病
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血友病想做手术要注意哪些？
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NEJM：基因疗法再创颠覆性突破，有望治愈血友病！
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血友病会不会自己好？是终身性疾病吗？
血液病知识库    阅114