【Molecular Therapy】天津医科尹海芳教授组：外泌体介导DMD小鼠模型的肌肉功能改善

DMD相关动物模型构建技术原理

针对肌营养不良！反义寡核苷酸疗法拟纳入优先审评

DMD是什么？ DMD肌营养不良

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速递 | 治疗多种肌营养不良，逾1亿美元助力开发潜在“best-in-class”寡核苷酸疗法

「下一代」寡核苷酸疗法初创获1.13亿美元融资，称其候选药效果强于Sarepta

24小时尿生化十项不正常

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【案例分享】Duchenne肌营养不良

Sarepta与杜克大学展开合作，希望通过基因疗法治愈儿童杜氏肌营养不良症

站在前人的肩膀上 CRISPR再获重要突破：一次切割，纠正上千种突变

首个接受基因编辑技术CRISPR的患者，在治疗过程中死亡

新的基因疗法可以治愈阻止心脏跳动的致命疾病

遗传杜氏肌营养不良活不过十六七岁吗？肌营养不良会不会导致死亡？