原文：2017全球干细胞临床试验回顾（五）：双剑合璧
她一生还欠的720次输血，被基因疗法一笔勾销
荣归88    阅56
对于biotech，选对赛道就一定能破茧成蝶吗？
嘟嘟7284    阅8
EMA授予CTX001优先药物资格，治疗重度镰状细胞病
医伴旅    阅177    转3
继诺华crizanlizumab之后，镰状细胞贫血症领域再传佳讯， GBT公司的voxelotor获批
药智网    阅52
FDA批准首个CRISPR临床试验，用于治疗镰刀型细胞贫血症
叁萩馆    阅375
全球首批！bluebird基因疗法获欧盟批准，治疗β地中海贫血
生物_医药_科研    阅208    转3
2000 万一剂+私人订制，它刷新世界最贵药物记录
abeycd    阅4
周末闲聊第17期-多赢、SCD和mNGS
星海领航员    阅2
Nature：CRISPR治疗镰刀形细胞贫血症临床前试验成功
成靖    阅785    转15
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
子孙满堂康复师    阅4
你只知道“格列卫”，却对基因疗法知之甚少？这一疗法又在治疗贫血时取得突破
mingmu888    阅128
SCD疗法研发退潮启示录，及时止损是一门必修课
氨基观察    阅2
速递 | 治疗地中海贫血症，基因疗法获欧盟优先药品资格
莫斯科威    阅60    转2
获批容易，上市难！Bluebird基因疗法推迟到2020年上市
医药魔方    阅63    转2
2030年后人类寿命将延长到150岁
山下白鱼    阅144
BlueBird基因治疗四大管线之一取得积极进展，今明两年将向欧美市场发起上市冲刺
生辉    阅37
CRISPR专利纠纷新进展，张锋或立于不败之地
解螺旋    阅148
干细胞再立功！国内首例移植干细胞治疗PIK3CD基因缺陷获成功！
doctor7666    阅102    转3